专注于癌症新疗法生物公司MEI白血病新药pracinostat获美国FDA突破性疗法认证

今天，位于美国加州圣迭戈、专注于癌症新疗法临床开发的生物技术公司

MEI Pharma

宣布，美国

FDA

授予其在研新药

pracinostat

突破性疗法认证，用于与阿扎胞苷联合治疗那些不适合大剂量化疗、

75

岁以上的老年急性髓样白血病

（

AML

）初诊患者。此外，美国

FDA

也同意该公司所拟定的

3

期研究计划。

本次获得突破性疗法认证的是

MEI

的主要产品

AML

是成人急性白血病中最常见的类型，随着人口老龄化其发病率预计将继续增加。据美国癌症协会估计，美国每年新增约

2

万多

AML

新病例，病人平均年龄

67

岁。近

40

多年来，针对

AML

的治疗方案变化不大：一线治疗主要以化疗为主，同时也使用去甲基化药物（阿扎胞苷或地西他滨）等低强度方案治疗那些

60

岁以上不适合诱导性疗法的老年

AML

患者。

MEI Pharma

公司的主导候选药物

pracinostat

结合阿扎胞苷使用，便显示出了针对老年

AML

患者的良好治疗效果。

Pracinostat

是一种组蛋白去乙酰化酶

（

HDAC

）的有效口服抑制剂。作为一类蛋白酶，

HDAC

对染色体的结构修饰和基因表达调控发挥着重要的作用，所以它被公认是一个不错的分子靶标。而且研究表明，

HDAC

联合去甲基化药物可能会对

AML

原始细胞表观遗传学产生协同作用，使机体内抑癌基因的表达得以恢复。

FDA

授予

pracinostat

突破性疗法认定是基于一项

2

期临床研究的数据，在试验中，患者达到了

19.1

个月的中位总生存期和

42%

的完全缓解率

（

21

／

50

）。同时，

pracinostat

和阿扎胞苷的组合耐受性良好，没有预期之外的毒性。

MEI Pharma

的总裁兼首席执行官

Daniel P. Gold

博士说道：

“

这个

FDA

授予的突破性疗法表明不适宜接受高强度化疗的

AML

患者仍有迫切的医疗需要；同时

pracinostat

有潜力满足这一需求。我们的初步临床数据表明

pracinostat

可显着改善

AML

患者的生活质量。我们已与

FDA

密切合作，专注于推进我们

3

期研究，把

pracinostat

快速高效地推向市场。

”