Singh Biotechnology胰腺癌Stat3单抗获FDA授予孤儿药资格认定

近日，美国生物技术公司

SinghBiotechnology

宣布其抗

STAT3

的

B VHH13

单域抗体

SBT-100

获得

FDA

授予的孤儿药资格，用于治疗胰腺癌。许多研究都发现

STAT3

的上调与许多实体瘤的不良预后相关，包括胰腺癌，可以通过直接靶向

STAT3

或者调节

STAT3

表达的上游信号通路来抑制

STAT3

的生物学效应。

SinghBiotechnology

的创立者兼首席执行官

Sunanda Singh

表示，

SBT-100

单域抗体有望成为治疗胰腺癌的潜在药物，目前胰腺癌患者的预后极差，亟需有效的药物。过去的

20

年里，胰腺癌治疗还没有任何突破。公司非常希望

SBT-100

能够改善患者的生存状况。

FDA

授予的孤儿药资格认定是为了鼓励那些患者少于

20

万人的罕见病的药物研发，获得孤儿药资格的项目，企业将会获得一些优惠政策，例如在临床试验设计、药物研发方面获得帮助，临床试验税款减低，上市申请费用减免以及获批后长达七年的市场独占权益等等。申报孤儿药资格的药物，其疾病和药物都需要满足孤儿药法案

（

Orphan Drug Act

，

ODA

）以及

21 CFR Part 316

的补充条款。

关于

STAT3

包括胰腺癌在内的许多恶性肿瘤都存在

STAT3

调控的功能缺失，一系列关于肿瘤生长和转移的体内体外模型都说明靶向

STAT3

能够有效控制肿瘤的生长以及侵袭转移。

SinghBiotechnology

研发的单域抗体能够特异性地识别并结合细胞内的

STAT3

，从而达到治疗胰腺癌的作用。

关于胰腺癌

胰腺癌是预后极差的实体瘤，五年生存率仅为

7.2%

。

95%

以上的患者最终会因为疾病进展而死亡，且胰腺癌早期诊断非常困难，大部分患者确诊时已经发生转移，即便确诊，也只有

20%

的患者能够接受手术治疗。手术后一旦肿瘤复发转移，会对化疗和放疗产生抵抗。因此目前非常需要继手术、放疗、化疗后有效的治疗药物。