FDA加速审批途径已成为新常态

FDA

FDA

的加速审批途径

（

Acceleratedpathway

，

AP

）

——

包括加速审批

（

AcceleratedApproval

，

AA

）、突破性疗法指定

（

BreakthroughThrerapyDesignature

，

BTD

）、快速通道

（

FastTrack

，

FT

）、孤儿药

（

OrphanDrug

，

OD

）地位以及合格传染病产品

（

QualifiedInfectiousDiseaseProduct

，

QIDP

）项目

——

其目的旨在加速满足未满足需求的新药的开发和批准。根据

FDA

的年度报告，

2015

年批准的新药中三分之二至少使用了一种加速审批途径，其余三分之一获批新药使用了两种或以上的加速审批途径。

为了更好地了解大多数美国付费方是如何看待加速审批途径，精鼎

（

PAREXEL

）联合非盈利无党派组织

“

医疗创新卓越网络

”

（

NEHI

）针对

20

个国家、地方、公共及私人付费方进行了调查，这些付费方做出的有关保险覆盖的决策将会影响

2.28

亿名患者。

收益和风险

符合一种或多种加速审批途径要求的产品临床开发的速度更快，受到监管机构审评的次数更少，获得了付费方广泛的覆盖，价格更高，能够快速占领市场，特别是在有强力证据支持患者可以重大收益的情况时更是如此（例如，丙肝及免疫肿瘤药物）。这是好的方面。

然而，对付费方以及开发者而言，快速审批途径同时伴随风险，必须加以管理。对付费方而言，起初的高价格及报销决策在后期可能很难进行调整，哪怕批准后的真实世界证据

（

realworldevidence

，

RWE

）并不支持刚开始的价值定位。对开发商而言，快速审批药物的高价和市场普及可能会鼓励这些公司开展正式的基于价值的评估，这些评估将考虑更广范围的成本和收益。

每个收益都伴随着挑战

越快进入市场，数据就越少

FDA

在快速审批途径时所需的证据并不总是与付费方想要的一致。付费方需要证据展示药物对患者的治疗价值和对医疗系统的经济价值。

60%

接受调查的付费方表示，快速审批药物的

“

主要挑战

”

是，如果批准后真实世界证据

（

RWE

）并不像提交给监管机构用以批准的随机临床试验结果那么强大，他们很难再去调整起初设定的高价。另外

30%

的受访者引用事实说明，他们在获知所有的风险和收益后会重新考虑起初的报销决策。不到一半的付费方

（

47%

）认为生产商应当掌握上市后数据，但是

41%

的付费方则认为应该由他们来维护这个数据。

快速占领市场，获得高定价，努力控制其应用

FDA

的快速审批路径，按照其定义，用于创新及急需的药物，这个概念已经被付费方所接受。例如，因为新型丙肝

（

HCV

）药物（均使用了快速审批路径）展现出了前所未有的临床收益，所以尽管其价格很高，有些利益相关方高调地故作姿态，付费方使用管理工具如优先授权工具等加以限制，但付费方依旧报销了这些药品。

95%

的付费方期望快速审批的药物价格将至少

“

中度地

”

或

“

显着地

”

高于非快速审批药物。尽管付费方承认，相比现有治疗手段，有些药物代表了在现有药物上的

“

重大进步

”

，然而其对医疗卫生系统的累加成本使他们担忧。

根据付费方的回答，他们近期最希望实施的管制措施是：优先授权；分步改进

——

采用渐进式方式从相对便宜的向更贵的药品演进；以及增加共付。

患者收益，基于价值评估

根据定义，快速审批药物在收取高价的同时能够给予患者显着收益，并且因此与美国医疗卫生系统趋向更加基于价值的体系保持一致。

71%

受访的付费方期盼经济评估能够在保险覆盖决策中起到更重要的作用。这种趋势将或许将同时影响快速审批和非快速审批药物。

显然，美国医疗卫生系统正向着基于价值转变。美国大多数付费方

（

52%

）表示，整体预算影响建模（药品或药品类别对总体医疗卫生预算的效果）将成为未来经济评价中最有可能被采纳的形式，但是有

29%

的受访者表示预算影响可能只局限于处方药的预算。

只要使用，快速审批就会起作用

快速审批可以给那些获得该资格的公司实质性的收益，他们能够修改他们的商业战略来利用指定的产品资产的公司。这些公司将更多地得需要展现快速审批药物的经济价值，其对医疗成本的影响，减少不良结果的成本，以及获得临床成功的成本和对总体预算的影响。