CAR-T再遇车祸，Juno被叫停关键临床试验
医心科普
发布时间：2016-07-09 18:11
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关键词：
美国生物技术公司、
CAR-T
疗法的主要竞争者
Juno
宣布其
CAR-T
疗法
JCAR015
的二期临床试验因病人死亡而被
FDA
叫停。这个叫做
ROCKET
的二期临床招募
副作用，但没有出现死人事件。环磷酰胺也被用于
CAR-T
预备治疗，但没有氟达拉滨毒性这样大。
JCAR015
本来有望成为
Juno
第一个上市的
CAR-T
药物，现在
因在晚期血液肿瘤产生高比例应答而成为抗癌药最令人关注的疗法之一，在晚期
rrALL
患者可以产生
90%
的高应答率。这类患者几年前是
100%
死亡，现在
CAR-T
和另一类针对
CD19
的
BiTE
抗体则大大增加了生存机会。
第一个使用
CAR-T
的儿童白血病患者
Emma Whitehead
当时已经奄奄一息，使用
CAR-T
后至今四年依然健康。之所以使用氟达拉滨是因为预先使用这个细胞毒药物显着提高
CAR-T
疗效和延迟复发。
CAR-T
疗法疗效突出但也有相当风险，早期的细胞因子毒性因为偶然发现
IL6
抗体的解毒疗效可以得到较好控制，但像今天这个毒性我们尚不知如何预测和控制。
和普通药物比较，输入这些攻击力更强的
T
细胞如果产生毒性逆转相对困难，所以
BiTE
抗体如
Blinatumomab
在控制毒负反应方面更占优势。
CAR-T
的生产、质量控制、和价格也是竞争的不利因素。
但是
CAR-T
依然是一类颠覆性疗法，今天小车不幸遇到车祸不代表这个疗法的开发会停止，开拓未知领域的代价有时可能是生命的损失。但正如挑战者号失事当天里根总统所言，这些牺牲是科学探索的一部分，航空事业还会继续，未来属于勇敢者。
CAR-T
的研发也会继续，最终上市几乎是板上钉钉的事情。
