孤儿药：国外蒸蒸日上&国内举步维艰！

比尔盖茨接受冰桶挑战

而在国内，最近受关注较多的却是“吴花燕最后的日子”。1米35，体重43斤，父母双亡，省吃俭用给弟弟治病，自己身患罕见病早老综合征（一种先天性遗传性疾病，目前没有有效的办法治愈这种疾病）...事件曝光后，获社会百万爱心捐款，却最终使用“成谜”，花燕最终也离开了这个世界。本次事件，也通过对于罕见病患者的捐助，再次将所谓的“救助平台”送到了风口浪尖！

当然，我们还是要遵循自己的工作轨迹，还是来说说药物的相关开发。

早老综合征~生命最长的尼哈尔·比塔拉~15岁

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高速开发背后的鼓励政策

1983年，美国颁布的《孤儿药法案》，对全球孤儿药的开发起到了决定性的助力作用！在法案前10年，只有10个孤儿药上市，但1983~2015年共超过500个孤儿药先后上市。

孤儿药研发也发展成为各大医药巨头纷纷布局的领域，国外的孤儿药研发由于有各项政策的支持，例如7年独享、临床研究费用的50%可以抵税、免除新药200万美元申报费用以及在临床研究申报中享受各种加快审评的政策等等，且国外的医疗保险也可以提供报销，极大地推动了孤儿药的可及度，让罕见病患者可以及时地得到药物治疗。在药物开发和审评过程中，病患组织积极参与也促进了孤儿药的研发进程。

目前，即美国1983立法滞后，先后共8个国家和中国台湾地区完成了相关立法，分别为美国、新加坡、日本、澳大利亚、欧盟、中国台湾、韩国、巴西、阿根廷。

而2017年美国FDA继续推出《孤儿药现代化计划》，以解决该机构目前存在的有关孤儿药产品项目审批大量积压的问题（FDA项目积压问题也很严重！），并保证今后所有新的孤儿药产品申请项目都能在法律规定的明确期限内完成相关程序。

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美国孤儿药审评部门

没错，法案出台之后，FDA有专门的孤儿药认定部门，即孤儿药开发处（Offi ce of Orphan ProductsDevelopment，OOPD），而技术审评工作还是其他部门来做。

在孤儿药认定申办过程中，孤儿药开发处负责审核支持孤儿药认定的科学与临床资料和批准孤儿药认定。美国 FDA 的其他部门，例如CDER负责审核与批准临床试验申请和批准产品上市许可。

美国孤儿药认定机构（图片源自CNKI）

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国外成功的孤儿药研发企业

Novazyme公司

5. Nature Reviews Drug Discovery.How many rare diseases are there? doi: 10.1038/d41573-019-00180-y

6. 从全球视角看中国孤儿药研发的现状和未来. 药学进展

7. 各国孤儿药政策对比分析. 药学进展

8. 孤儿药的经济潜力. 汤森路透