武田公司用于复发/难治多发性骨髓瘤患者的 ixazomib列入美国FDA优先评审

马萨诸塞州剑桥和日本大阪

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武田药品工业株式会社

9

月

9

日宣布,

ixazomib

已列入美国食品药品管理局

(FDA)

的新药申请

(NDA)

优先评审,

ixazomib

是首个口服蛋白酶体抑制剂类研究药物,用于治疗复发和

或难治多发性骨髓瘤患者。

武田法规事务副总裁

MelodyBrown

表示：

“

美国和欧洲的监管部门都认定,

ixazomib

的申请符合加快审理的条件,这强调了新治疗选择对复发

难治多发性骨髓瘤患者的重要性,我们对此感到鼓舞。我们的

ixazomib

研究项目旨在评估口服蛋白酶体抑制剂持续治疗能否改善多发性骨髓瘤患者的转归。多发性骨髓瘤有巨大的、未获满足的医疗需求,我们期待着与监管部门合作将

ixazomib

带给患者。

”

如果某种治疗严重疾病的药物获批后有望改善安全性和有效性,并显著优于现有治疗药物,

FDA

有可能将其列入优先评审,这包括在评估申请材料时给予加快审理。

ixazomib

近期列入欧洲药品管理局

(EMA)

人用药品委员会

(CHMP)

的加速评估。

ixazomib

的

NDA

申请主要基于

TOURMALINE-MM1

试验的首次预设中期分析结果。该项枢纽性、国际性、随机、双盲、安慰剂对照

3

期临床试验纳入

722

例患者,旨在评估

ixazomib

联合来那度胺和地塞米松在复发

难治多发性骨髓瘤成人患者中是否优于安慰剂联合来那度胺和地塞米松。本试验中,患者接受持续治疗,直至疾病进展,并将评估远期转归。

关于多发性骨髓瘤

多发性骨髓瘤是一种浆细胞癌,见于骨髓。多发性骨髓瘤中,一组浆细胞(或骨髓瘤细胞)转化为癌细胞并增生,使浆细胞的数目高于正常水平。由于浆细胞在体内广泛游走,有可能累及体内多数骨骼,可能导致压缩性骨折、骨溶解性病灶和相关疼痛。多发性骨髓瘤可导致若干严重健康问题,累及骨骼、免疫系统、肾脏和个体的红细胞计数,部分较常见症状包括骨骼疼痛和疲乏,疲乏是贫血的症状。多发性骨髓瘤属罕见癌症,每年新发病例在美国约为

20,000

人、全球约为

114,000

人。

关于

ixazomib

ixazomib(MLN9708)

是一种研究中的口服蛋白酶体抑制剂,正在研究用于多发性骨髓瘤、全身性轻链

(AL)

淀粉样变和其他恶性肿瘤。

2011

年,

ixazomib

在美国和欧洲被认定为用于多发性骨髓瘤的孤儿药,

2012

年,在美国和欧洲被认定为用于

AL

淀粉样变的孤儿药。

2014

年,

ixazomib

被美国

FDA

认定为用于复发或难治

AL

淀粉样变的突破性治疗药物。它还是第一种进入

3

期临床试验的口服蛋白酶体抑制剂。