整合多元行业资源 加快老龄产业发展
王环宇
医路阳光
发布时间：2018-05-09 22:52
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关键词：
PTC
制药
8
月
4
日宣布,药物
Translarna
ataluren
获欧盟委员会
EC
有条件批准
conditionalapproval
,用于
5
岁及以上无义突变型杜氏肌营养不良
nmDMD
非卧床
ambulatory
能走动的)患者的治疗。此次批准,适用于欧盟
28
个成员国以及欧洲经济区成员国,包括冰岛列支敦士登和挪威。作为有条件上市的一部分,
PTC
有义务完成在
nmDMD
中开展的验证性
III
期
ACTDMD
研究,并提交来自该研究的额外疗效和安全性数据。
今年
1
月,欧洲药品管理局
EMA
人用医药产品委员会
CHMP
曾给予
Translarna
消极意见,随后
PTC
公司提交额外分析数据,要求重新审查,之后
CHMP
于今年
5
月建议有条件批准
Translarna
。此前,
FDA
已授予
Translarna
孤儿药地位。
Translarna
的获批,是基于一项
IIb
期研究的数据及后续分析数据。该项研究是一项
48
周、安慰剂对照、双盲试验,在
174
例无义突变型杜氏肌营养不良
nmDMD
患者中开展。数据表明,与安慰剂治疗组相比,
Translarna
40mg/kg/
天)治疗组
6
分钟步行距离
6MWD
平均增加
31.3
米,下床活动下滑速率也较慢。安全性数据表明,
Translarna
一般耐受性良好,严重不良事件少见。
目前,
PTC
公司正在开展
III
期
ACTDMD
临床研究。
Translarna
是一种蛋白质修复药物,开发用于由无义突变所致遗传性疾病的患者群体,旨在使含有无义突变的基因,产生功能性蛋白。若基因中存在无义突变,会导致蛋白质合成提前终止,产生无功能的蛋白。目前,
Translarna
正开发用于囊性纤维化
CF
和杜氏肌营养不良
DMD
的治疗。
