诺华再传捷报！多发性骨髓瘤治疗药Farydak喜获欧盟批准

2015

年

9

月

6

日讯,诺华

4

日发布喜讯,旗下

Farydak(panobinostat)

通过欧盟批准,成为首个获得欧盟批准用于治疗多发性骨髓瘤的

HDAC

抑制剂,须与硼替佐米、地塞米松联合使用,适用于曾接受过硼替佐米和一种免疫调节剂治疗但复发的多发性骨髓瘤患者。

多发性骨髓瘤是一种目前尚无法治愈的

B

细胞恶性肿瘤疾病。以白细胞入侵骨髓为特征,在欧洲大约有

8.4

万人受此疾病困扰。

Panobinostat

通过抑制组蛋白去乙酰化酶

(HDACs)

的活性而发挥作用。这一过程可能延缓了多发性骨髓瘤患者体内浆细胞的过度增殖,或导致这些危险细胞死亡。

诺华坚信,此次

Farydak

在欧盟的获批,是具有表观遗传活性的

HDAC

抑制剂首次登陆欧洲市场,为进展型多发性骨髓瘤患者治疗提供了更多用药选择。

“

目前,多发性骨髓瘤患者临床上易出现复发或者治疗药物耐受等问题,

”

来自法国南特大学医疗中心多发性骨髓瘤专家

PhilippeMoreau

如是说,

“Farydak

则从全新抗癌机制出发,提高患者对标准治疗药物的敏感性及药物有效性。

”

诺华一直在寻求

Farydak

在多发性骨髓瘤适应症上获得拓展。最初诺华向

FDA

提交

Farydak

申请时,因其良好疗效而获得了

FDA

授予的快速通道资格,审查周期大为缩短。而后期临床结果显示

Farydak

具有较高心血管风险,一度被

FDA

肿瘤药物顾问委员会

ODAC

拒绝批准。随后,诺华通过提交额外分析数据,并修改了

Farydak

的适应症,

FDA

审慎考虑后在保留黑框警告前提下方同意其上市。

在

Farydak

治疗多发性骨髓瘤临床试验中,联合标准治疗组

Farydak+

硼替佐米

+

地塞米松)的中位无进展生存期

PFS

延长至

10.6

个月,明显优于对照组(硼替佐米

+

地塞米松,

PFS=5.8

。此外,联合标准治疗组中

59%

患者在治疗后肿瘤缩小或消失,而对照组数据为

41%

。

当前,多发性骨髓瘤市场新型药物层出不穷,不同治疗靶点衍生出众多候选药物,如武田制药口服蛋白酶抑制剂

ixazomib

业界曾预测其前景可能超越此前获得巨大市场成功的

Velcade

(万珂)；百时美施贵宝的实验性单抗药物

elotuzumab

通过直接靶向骨髓瘤细胞、增加

NK

细胞杀伤骨髓瘤细胞的能力,曾获得

FDA

授予的突破性疗法认定；

CleaveBiosciences

公司

p97

抑制剂

CB

－

5083

最近刚获得

FDA

授予的孤儿药资格,目前仍处于

I

期临床阶段。

诺华在抗肿瘤

血液学领域拥有强势产品线,除多发性骨髓瘤外,诺华在骨髓增生异常、骨髓纤维变性、血液系统恶性肿瘤(急性髓性白血病、非霍奇金淋巴瘤)、黑色素瘤及其他实体瘤治疗领域也格外关注,目前在中国已成功上市数款此类产品,如格列卫、弗降、择泰、阿可达、得斯芬、达希纳、欧必亭等。