雄激素治疗再生障碍性贫血的要点
血液内科编辑
医学科普人
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雄激素治疗再生障碍性贫血需严格遵循个体化原则,主要适用于非重型患者及免疫抑制治疗无效者。治疗要点包括药物选择、剂量调整、疗效监测、不良反应管理及联合治疗策略。

常用雄激素类药物包括十一酸睾酮胶丸、丙酸睾酮注射液和司坦唑醇片。十一酸睾酮胶丸口服吸收稳定,适合长期维持治疗。丙酸睾酮注射液需肌肉注射,起效较快但需频繁给药。司坦唑醇片具有较强蛋白同化作用,可刺激造血干细胞增殖。选择时需结合患者年龄、性别及肝肾功能。
初始剂量通常采用十一酸睾酮胶丸每日40-80mg或司坦唑醇片每日2-4mg。儿童按体重计算剂量,需避免骨骨骺过早闭合。治疗3-6个月无效时应考虑增量或换药,血红蛋白稳定后逐步减量维持。老年患者需减少初始剂量30%,防止前列腺增生加重。
治疗前需完善骨髓活检和染色体检查排除克隆性造血异常。用药后每2-4周检测血常规,观察网织红细胞和血红蛋白变化。骨髓造血功能评估每3个月进行,有效者可见红系增生改善。完全缓解标准为血红蛋白超过100g/L且脱离输血依赖。

常见副作用包括肝功能异常、痤疮和多毛症,需每月监测转氨酶。女性患者可能出现声音低沉和月经紊乱,儿童需监测骨龄。血栓风险升高者应联合抗凝治疗。出现严重肝损伤或前列腺特异性抗原升高需立即停药。
对于重型患者,雄激素需与抗胸腺细胞球蛋白或环孢素联用。免疫抑制治疗失败后可尝试雄激素联合造血生长因子。难治性病例可考虑序贯使用不同种类雄激素。移植前过渡期使用雄激素有助于改善造血微环境。

接受雄激素治疗期间应保持高蛋白饮食,每日摄入优质蛋白不少于1.2g/kg体重,适量补充铁剂和叶酸。避免剧烈运动防止病理性骨折,定期进行骨密度检测。注意观察皮肤黏膜出血倾向,女性患者需做好避孕措施。治疗全程需配合中医补气养血调理,定期复查肝肾功能及血脂指标。出现持续发热或严重头痛应及时就医排除血栓并发症。