线粒体遗传病的基因治疗

Question

据说采取基因治疗遗传性疾病，有不错的效果，我有遗传性的线粒体脑肌病，那么，线粒体遗传病的基因治疗方法具体是怎样的呢？

Answer 1

线粒体遗传病有致死的风险，所以需要积极治疗。目前比较常用的治疗方法，包括药物治疗、运动疗法、饮食疗法、基因治疗等。其中基因治疗是目前的一种新型治疗方法，通过对缺陷基因的异常序列进行矫正，可以修复缺陷基因；还可以通过导入外源基因，补偿缺陷基因，达到治疗的目的。

Answer 2

遗传基因缺陷会导致线粒体脑肌病，患有这种疾病时可以选择基因治疗。这种治疗方法的原理就是把外源正常的基因导入到靶细胞内，矫正、补偿基因缺陷。治疗策略是把突变型、野生型的mtDNA比例降低，并且利用错位表达、异质表达等，修复突变的mtDNA，缓解病情。