杜氏肌营养不良症目前无法完全治愈,但可通过糖皮质激素治疗、基因治疗、康复训练、呼吸支持等方式延缓病情发展。该病属于X染色体隐性遗传病,主要表现为进行性肌无力与运动功能丧失。
1、糖皮质激素治疗
泼尼松或地夫可特可延缓肌纤维破坏,改善运动功能,需监测骨质疏松等副作用。
2、基因治疗
针对抗肌萎缩蛋白基因的微基因替代疗法处于临床试验阶段,可能部分恢复蛋白功能。
3、康复训练
适度水疗和低阻力运动有助于维持关节活动度,须避免过度疲劳加重肌肉损伤。
4、呼吸支持
夜间无创通气可改善晚期患者呼吸功能,必要时需进行气管切开术。
建议定期监测心肺功能,保证充足营养摄入,避免剧烈运动,通过多学科协作管理延缓并发症发生。