家族性肺动脉高压具有明显的遗传倾向,主要与BMPR2、ACVRL1、ENG等基因突变有关,表现为常染色体显性遗传伴不完全外显。
BMPR2基因突变占遗传病例的多数,该基因编码骨形态发生蛋白受体,突变会导致肺血管平滑肌异常增殖。
呈常染色体显性遗传,但外显率不完全,携带突变基因者仅部分会发病,发病年龄和严重程度存在个体差异。
对疑似患者及家族成员建议进行基因检测,早期发现致病突变有助于风险评估和生育指导。
确诊患者需定期监测肺动脉压力,可使用内皮素受体拮抗剂、磷酸二酯酶抑制剂等靶向药物延缓疾病进展。
有家族史者应避免高原居住等危险因素,育龄期患者建议接受遗传咨询,孕期需加强心肺功能监测。