Shire原发性免疫缺陷症新药Cuvitru（免疫球蛋白[人]皮下注射液，20%）获美国FDA批准

英国制药商

Shire

近日宣布，该公司免疫球蛋白产品

Cuvitru

（免疫球蛋白

[

人

]

皮下注射液，

20%

）获得美国食品和药物管理局

（

FDA

）批准，用于

2

岁及以上儿童及成人原发性免疫缺陷症

（

Primary Immunodeficiency

，

PI

）的治疗。

Cuvitru

是唯一一种浓度高达

20%

（高浓度）的皮下注射免疫球蛋白产品，不含脯氨酸

（

proline

），在每个注射位点可注射多达

60

毫升

（

12g

），每个位点每小时可耐受

60

毫升。与常规的低浓度皮下注射免疫球蛋白产品相比，

Cuvitru

的注射位点更少，输注持续时间更短。

Cuvitru

将为原发性免疫缺陷患者提供给药的灵活性，使其根据自身需要定制最适合的治疗。

Cuvitru

的获批，是基于一项

II/III

期临床研究的数据。该研究显示，

Cuvitru

与低浓度免疫球蛋白产品相比具有相同的疗效和副作用，但可显著减少皮下注射位点的数量和输注所需的时间。

随着

Cuvitru

的获批，

Shire

公司现在拥有了最广泛的静脉注射和皮下注射免疫球蛋白

（

IG

）产品组合，其中包括唯一的每月一次的皮下注射产品。

Shire

预计将在未来几周内将

Cuvitru

推向美国市场。

在欧洲，

Cuvitru

于今年

6

月获批，作为一种替代疗法，用于

2

岁及以上儿童及成人原发性免疫缺陷

（

PI

）的治疗中。

Shire

已计划在

2016

年底和

2017

年向全球的其他监管机构提交上市申请文件。

原发性免疫缺陷

（

PI

）是由于

遗传

原因导致机体免疫系统部分功能缺失或失常。免疫系统担负着保护人体不被

细菌

、病毒和真菌等病原体感染的功能。当免疫系统的部分功能丧失时，患者会更容易受到感染，并且感染后恢复过程更缓慢。目前原发性免疫缺陷包含了

300

多种不同

遗传

因素造成的免疫缺陷。

据估计全世界有

600

万儿童和成人受到原发性免疫缺陷的困扰。其中

53

％的患者体内生成抗体的机制出现缺陷，从而可能导致血清中免疫球蛋白水平下降。