勃林格血管激酶抑制剂Ofev（nintedanib）在欧美喜获治疗系统性硬化症（SSc）的孤儿药地位

德国制药巨头勃林格殷格翰

（

BoehringerIngelheim

）在研药物

Ofev

（

nintedanib

，尼达尼布）近日在欧美监管方面同时传来喜讯，欧盟委员会

（

EC

）和美国食品和药物管理局

（

FDA

）均授予

Ofev

治疗系统性硬化症

（

systemicsclerosis

，

SSc

）的孤儿药地位，包括系统性硬化症相关间质性肺疾病

（

SSc-ILD

）。

系统性硬化症

（

SSc

）俗称

“

硬皮病

”

，这是一种以局限性或弥漫性皮肤增厚和纤维化为特征的罕见、全身性自身免疫病。病变特点为皮肤纤维增生及血管洋葱皮样改变，最终导致皮肤硬化、血管缺血，引起皮肤、肺部和其他器官出现疤痕。据估计，全球大约有

200

万例系统性硬化症患者，高达

90%

可能发展为不同程度的肺部疤痕，而这与极差的预后相关，约占全部死亡病例的

35%

。

之前，

nintedanib

已获美国和欧盟批准用于特发性肺纤维化

（

IPF

）的治疗，其品牌名为

Ofev

。此外，

nintedanib

也已获批用于非小细胞肺癌

（

NSCLC

）的治疗，其品牌名为

Vargatef

。

nintedanib

是一种口服三联血管激酶抑制剂，可同时阻断

3

种生长因子受体：血管内皮生长因子受体

（

VEGFR 1-3

）、血小板源性生长因子受体

（

PDGFR α

和

β

）、成纤维细胞生长因子受体

（

FGFR 1-3

）。所有这

3

种受体在血管生成和肿瘤生长过程中均发挥着重要作用。这些受体的阻断，可能导致血管生成的抑制，而血管生成在肿瘤生长中起着关键作用。

目前，勃林格殷格翰正在多种实体瘤中评价

nintedanib

，包括晚期非小细胞肺癌

（

NSCLC

）、结直肠癌、卵巢癌、间皮瘤、肾癌（肾细胞癌）、肝癌（肝细胞癌）。