Blincyto提交治疗儿科急性淋巴细胞白血病申请
王环宇
医点就懂
发布时间：2016-03-08 09:20
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美国生物技术巨头安进
(Amgen)
近日宣布，已向
FDA
提交
BiTE
免疫疗法
Blincyto(blinatumomab)
的补充生物制品许可
(sBLA)
，寻求批准
Blincyto
用于儿童和青少年费城染色体阴性
(Ph-)
复发性或难治性前体
B
(ALL)
患者的治疗。
Blincyto
是全球首个双特异性
T
细胞免疫疗法。之前，
Blincyto
已分别于
2014
年底和
2015
年底获美国
FDA
和欧盟
EMA
加速批准，用于费城染色体阴性
(Ph-)
复发性或难治性前体
B
细胞急性淋巴细胞白血病
(ALL)
成人患者的治疗，这是儿童和成人群体中一种罕见、进展迅速的血液癌症。
急性淋巴细胞白血病
(ALL)
是儿童中最常见的癌症类型。尽管有高达
95%
的儿科
ALL
患者接受一线治疗后能够实现完全缓解，但在美国，每年约有
650
例儿童患者会复发或用药物难以治疗。复发性或难治性
ALL
儿科患者的预后极差，总生存率不足
10%
。因此迫切需要新的方法来改善缓解率，并帮助特定患者满足接受异体造血干细胞移植
(alloHSCT)
的条件，这是目前复发性或难治性
ALL
患者唯一潜在可治愈的方案。
此次
sBLA
的提交，是基于一项
I/II
期单组临床研究
Study 205
的数据，该研究表明，
Blincyto
在具有临床意义数目的儿科费城染色体阴性
(Ph-)
复发性或难治性前体
B
细胞急性淋巴细胞白血病
(ALL)
患者诱导了完全缓解。该研究中，
Blincyto
在儿科群体中的严重不良事件与
Blincyto
已知的安全性一致。
Blincyto(blinatumomab)
是全球首个
BiTE
免疫疗法，基于安进最先进的双特异性
T
细胞衔接系统
(BiTE)
开发，这是一种双特异性抗体，能够通过将
肿瘤
细胞上的
CD19
蛋白呈递给
T
细胞特异表达的
CD3
蛋白，进而激活免疫系统识别并杀灭肿瘤细胞。
BiTE
抗体技术代表了一种创新的免疫治疗方法，能够在很低浓度下起作用。安进于
2012
年耗资
12
亿美元收购
Micromet
公司后获得了
BiTE
技术。目前，安进正在广泛的难治性肿瘤类型中，探索
BiTE
创新疗法的潜力。此前，
FDA
和
EMA
均已授予
blinatumomab
治疗多种类型血液癌症的孤儿药地位及突破性疗法认定，包括急性淋巴细胞白血病
(ALL)
、慢性淋巴细胞白血病
(CLL)
、毛细胞白血病
(HCL)
、幼淋巴细胞白血病
(PLL)
和惰性
B
细胞淋巴瘤、套细胞白血病
(MCL)
等。
