MotleyFool评选：2016年医药领域年度12大突破性进展

来源

:

动脉网

首个双重抑制剂为

1

型糖尿病带来福音

此外，在

9

月

（

9

月份是

1

型糖尿病患者的幸运月，

Lexicon

制药公司（纳斯达克股票代码：

LXRX

）宣布其实验性双重抑制剂

SGLT-1

和

SGLT-2

在

1

型糖尿病的

3

期临床试验中达到了一级终点。该药物

- sotagliflozin

在其

（在肠中起作用）和

SGLT-2

（在肾中起作用）

也具有与的

SGLT-2

相同的减肥以及降低血压的积极性副作用。

泛基因型丙型肝炎药物获批

当谈到丙型肝炎病毒

（

HCV

）时，

Gilead Sciences

（纳斯达克股票代码：

GILD

）就成了

“

创新

”

的代名词。

6

月，

Gilead

获得了

Epclusa

的批准，添加了第三种特殊的

HCV

药物。然而，

Epclusa

并不是传统意义上的的典型基因型特异性药物，它是第一个获批的泛基因型药物，顾名思义泛基因型表明它能够治疗所有六种基因型的肝炎。对于那些没有肝硬化或轻度肝硬化的患者来说，在完成治疗后

12

周，就可以使

95

％至

99

％的病毒被清除，而对于那些已经中度至重度肝硬化的患者来说，

Epclusa

与利巴韦林的联合使用可以使患者在接受治疗后的

12

周时病毒清除率达到

94

％。

Exondys 51

让选择性杜氏肌营养不良患者看到了希望

选择性杜氏肌营养不良症

（

DMD

）的患者是一种极为罕见的疾病，该疾病一般是由于缺乏性肌营养不良蛋白产生导致骨骼肌衰退萎缩。在

宣布，在经历了

1

期临床试验的患者中有

34

％的患者在

5

年后仍然存活了下来。虽然表面看来这个数字并不算多但在引入癌症免疫疗法之前，晚期黑素瘤患者的平均存活期仅为

11

个月。

Keytruda

在一线

NSCLC

的出现了惊人的反应率

Opdivo

有了长期的晚期黑色素瘤数据，但百时美施贵宝公司的关键扛癌药物在一线晚期非小细胞肺癌

（

NSCLC

）研究中失败。但是其竞争对手癌症免疫治疗

Keytruda

并没有出现这种情况。

Keytruda

由默沙东公司开发，是美国

FDA

批准的第一个

PD-1

免疫检测点抑制剂。作为新一类肿瘤疗法，

Keytruda

证实在包括肺癌、肾癌、黑色素瘤、头颈癌、膀胱癌、乳腺癌、肝癌、胃癌、食管癌、脑胶质瘤、结肠癌、霍奇金淋巴瘤等晚期癌症治疗方面有显着疗效，有望实质性改善患者生存期。

在一线晚期

NSCLC

患者中，其肿瘤具有至少

50

％的

PD-L1

被表达，与化疗相比，

Keytruda

的进展或死亡风险降低了

50

％，死亡风险降低了

40

％

。此外，总体反应率从化疗的

28

％增加到了

45

％。对于肿瘤具有高

PD-L1

表达的患者来说，

Keytruda

已经成为了他们新的希望。

Keytruda

为默克尔细胞癌患者提供了首次阳性结果

Keytruda

还在默克尔细胞癌

（

MCC

）患者在临床试验中显示出了首个阳性结果。

MCC

是一种罕见的皮肤癌症，死亡率大约是黑色素瘤的三倍。在

26

例患者的研究中，

Keytruda

的总体反应率为

56

％。

值得注意的是反应的持续时间。目前还没有通过了

FDA

审批的

MCC

治疗方法，因此该疾病通常用化疗治疗。即使化疗会带来约

55

％的反应率，并且大多数患者在三个月内病情复发。但

Keytruda

并没有出现这些情况，其在许多患者中表现出持久的药效。

CoLucid

的偏头痛药物在第

3

阶段取得进展

虽然急性偏头痛很难治疗，但

CoLucid

制药（纳斯达克股票代码：

CLCD

）

lasmiditan 9

月通过其后期

SAMURAI

研究展现了惊人的结果。

Lasmiditan

是一种新化学血管收缩药物，旨在为久治无效的偏头痛提供治疗。

它是所谓的

“ditans”

（一种新型的穿透中枢神经系统类药物）

-

通过

5-HT1F

受体选择性靶向作用于三叉神经。在

SAMURAI

中，

100mg

和

在免疫介导的炎性疾病的发展中起关键作用。

银屑病是一种由于皮肤细胞过度产生而导致的慢性自身免疫性炎症疾病，其特征表现为鳞状突出的红色炎症的损伤或斑块，可引起瘙痒、不适和疼痛。据估计，全世界有多达

1.25

亿的病人患有银屑病，包括了患有不同程度银屑病的

750

多万美国患者群体。近四分之一的患病人群具有中度至重度的病情。

与仅有

6.9

％的安慰剂患者相比，皮下使用的

IL-23-

靶向药物具有

85.1

％的患者在

16

周后达到了痊愈或减轻病情的效果。此外，

73.3

％的使用

guselkumab

的患者种有

90

％的患者皮肤清除功效，相比之下，安慰剂的仅为

2.9

％。在

24

周时，

80.2

％的

guselkumab

患者中有

90

％皮肤清除率，相比之下，目前世界上最畅销的银屑病药物

Humira arm

仅为

53

％。

不言而喻。，

guselkumab

将可能对银屑病患者的生活做出巨大的改变。

一种独一无二的丁丙诺啡植入物可以挽救生命

5

月，

FDA

批准了一种用于阿片依赖性治疗的丁丙诺啡植入物，

称为

Probuphine

的植入物。丁丙诺啡，为阿片受体部分激动剂，也可作戒瘾的维持治疗。其由

Titan Phar

公司和

Braeburn

公司设计，以向那些稳定到可以低剂量的丁丙诺啡来进行治疗的患者提供持续的低剂量的长达

6

个月的丁丙诺啡治疗。这种新的种植体非常方便，因为它不需要时刻谨记服用药片，在美国这是安全结束阿片类流行病的另一个步骤。