建议市民不前往国内中高风险地区

卢

·

格里格病

LouGehrig’sdisease

,又被称作肌萎缩性侧索硬化症

ALS

,没人知道这一疾病发病的真正原因,也没有药物被证明能长久延缓这一疾病的发展。

当

BiogenIdec

公司(下称

Biogen

首席执行官乔治

·

斯坎葛斯

GeorgeScangos

得知公司科研人员正在寻找卢

·

格里格病

LouGehrig’sdisease

的新治疗方法时,他表示怀疑。因为没人知道这一疾病发病的真正原因,也没有药物被证明能长久延缓这一疾病的发展。

然而,两年前,在他执掌

Biogen

并对

dexpramipexole

的临床研究数据进行审核之后,斯坎葛斯改变了想法。该化合物也许能减缓疾病的发展,目前它正处于临床试验的最后阶段,试验结果预计将在今年得出。

唯一的用药选择

Biogen

是全球最大的多发性硬化症药物生产商。斯坎葛斯说：

“

没有一种疾病比肌萎缩性侧索硬化症

ALS

更需要有效的治疗药物。虽然在这一领域从事研发工作注定会面临巨大风险,但我们投下了精心设计的赌注。”

美国约有

3

万人遭受

ALS

的困扰,该疾病造成神经损伤,导致肌肉在

3~5

年内逐渐萎缩,大多数患者死于呼吸衰竭。

ALS

也被称为卢

·

格里格病,曾经效力于纽约扬基队的棒球运动员卢

·

格里格

LouGehrig

被诊断患上此疾病后,于

1939

年退役,两年以后去世,他的去世让人们对

ALS

有了更广泛的认识。

目前市场上仅有一种用来治疗

ALS

的药物,它是赛诺菲生产的

Rilutek

该药能缓慢减缓

ALS

的发展,

Rilutek

在美国市场的年

销售

额约为

5000

万美元。

分析预测,如果获批,

Dexpramipexole

每年的市场规模将超过

10

亿美元。首先开发此药的是

Knopp

生物科学公司。为此,

2010

年

8

月,

Biogen

与对方签署了许可交易协议,并支付了价值

8000

万美元的现金和股票。随着时间的推移

Dexpramipexole

如果达到一定的监管和销售目标,

Biogen

还将再支付对方

2.65

亿美元的费用。

在

Knopp

开展的早期临床试验中,

Dexpramipexole

显示出了不错的前景,这足以吸引

Biogen

负责神经学研究的主管艾尔

·

桑德洛克

AlSandrock

的注意。桑德洛克以前是一名医生,他曾接触过

ALS

患者。

Dexpramipexole

旨在改善线粒体的功能(线粒体在细胞内生成能量),对处于压力下的神经元提供保护。

早期试验结果良好

Ⅱ

期和

Ⅲ

期临床试验的主要研究者、波士顿马萨诸塞州总医院

ALS

综合诊所所长梅里特

·

卡德科维克兹

MeritCudkowicz

表示,

Ⅱ

期临床试验显示,与使用安慰剂的患者相比,使用

dexpramipexole

最大剂量的患者在经过

12

个星期治疗后,

ALS

的发展进程大约减缓了

35%

。

参与

dexpramipexole

Ⅲ

期临床试验的患者大约有

900

人,

Biogen

在

4~5

个月内完成了招募工作,比通常所需要的时间少了一半。卡德科维克兹表示,这是

Biogen

历史上速度最快的一次病人入组。

然而,现实情况是,针对

ALS

的实验性药物的临床研究曾连续

20

次遭遇失败。

2010

年,《神经病学》杂志上发表的研究数据显示,锂并不会给

ALS

患者带来任何治疗益处,而此前,在意大利进行的一项小规模临床研究之后,锂曾被认为有望给

ALS

患者带来帮助。

2003

年,《神经病学年鉴》发表一项研究显示,虽然许多患者使用肌酸这种非处方补充剂来治疗

ALS

但实际上肌酸并无任何益处。上世纪

90

年代,生物技术企业

Cephalon

公司曾试图让

FDA

批准它所开发的药物

Myotrophin

由于试验结果未能让监管部门信服,最终不得不放弃该药。去年,梯瓦公司以

62

亿美元收购了

Cephalon

。

患者的新曙光

对一些患者来说,

dexpramipexole

给他们带来了最大的希望。注册护士劳拉

·

塔特尔

LauraTuttle

于

2009

年被确诊

ALS

。当时她步行通过机场,发现自己的左脚不听使唤。直到那年年底,她才被诊断患上

ALS

从那时开始她出现绊倒和跌倒的情况。现在,塔特尔终日与电动轮椅为伴。她参加了两种实验性

ALS

药物的研究,包括处于

Ⅲ

期临床试验阶段的

抗生素

头孢

曲松

ceftriaxone

。塔特尔表示,这种药必须每天两次进行静脉注射,每天早晨和晚上需要花费大约两个小时输液。

Biogen

开发的

Dexpramipexole

是一种口服药丸,这也是让患者如此兴奋的另外一个原因。临床前研究证明它不存在重大的安全隐患。

ALS

协会首席科学家露西

·

布鲁金

LucieBruijn

告诫说,虽然

Dexpramipexole

前景看好,但这远不是一种治愈方法。

Biogen

在

ALS

领域里针对

Dexpramipexole

所做的

Ⅲ

期试验预计将在今年下半年得到研究数据,该药获得了

FDA

给予的快速审批通道。

斯坎葛斯告诉投资者：我们离成功还差得很远,目前,成千上万的

ALS

患者仍缺乏有效的治疗手段。