5款新药陆续获批，FDA新药审批迎来小爆发

据FDA官网2018年6月1日提供的最新公布结果,FDA在2018年5月陆续批准了5款新药,这也是2018年来批准新药最多的一个月份。在已过去的五个月里已有14款新药获批,包括9个新分子实体和5个新生物制品。

(数据来源：米内网综合整理)

表1：5款新药陆续获批涉及多个疾病领域

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获批的五款新药,包含3个新分子实体和2个新生物制品,涉及多个疾病领域。Lucemyra(Lofexidine)是FDA批准首个非阿片类戒断新药,给患者提供了新的治疗选择。Aimovig(Erenumab-aooe)是FDA批准的第一个预防性偏头痛治疗药物,具有成为重磅药物的潜力。其余的三款药物在各自的疾病领域也有着不同优势,其中Lokelma被视为best-in-class的高钾血症治疗药物。

首个非阿片类戒断新药：Lucemyra

偏头痛是一种常见的慢性神经血管性疾病,WHO将偏头痛列为最恶化的疾病之一,在美国约有1000万偏头疼患者的日常生活因为该疾病而受到严重困扰。庞大的用药市场,优秀的临床疗效使得该药在临床试验阶段就受到了诸多关注。此次成功上市,不少分析机构也是给予了挺高的评价。根据EvaluatePharma的预测,2018年Aimovig的销售额为1.26亿美元,在2024年其销售额会高达18.82亿美元。

抗高钾血症新药：Lokelma

Lokelma由ZS制药公司研制,阿斯利康于2015年11月以27亿美元收购ZS制药公司后获得了这款潜在重磅药物。此次收购,也是阿斯利康加强心血管/代谢疾病研究领域的举动。在美国监管方面,ZS-9已两次遭到FDA拒绝上市,首次是在2015年5月,第二次是在2017年3月,第三次提交上市申请,终于获批。高钾血症的后果非常严重甚至危及生命,Lokelma获得美国批准,将为患者提供一种快速和持续的高血钾症治疗选择,帮助解决存在的严重未满足医疗需求。

抗血小板减少症新药：DOPTELET

又一款罕见病新药：Palynziq

2018年5月24日,FDA批准BioMarin制药旗下Palynziq(pegvaliase-pqpz)用于苯丙酮酸尿症(PKU)成人患者,PKU是一种罕见而严重的遗传性疾病。PKU患者生来就无法代谢苯丙氨酸(Phe),Phe是存在于蛋白食物及各种食物和饮料高强度甜味剂中的一种氨基酸。Palynziq是一种新型的酶疗法,用于以目前疗法不能控制血液Phe浓度的成年PKU患者,这是首个获批能通过帮助身体分解Phe来靶向PKU潜在病因的酶替代疗法,也是BioMarin针对这一重要病症的第二款批准疗法。

Palynziq的安全性和有效性在两项临床试验中得到研究,受试者为使用现有治疗手段治疗后血液中苯丙氨酸浓度超过600μmol/L的PKU成年患者。在Palynziq的试验中,大多数PKU患者在试验之前与试验期间不受饮食控制。第一项试验是一项随机、开放式的试验,受试者皮下注射Palynziq,剂量递增,目标剂量为每天一次20mg,或每天一次40mg。第二项试验是一项周期为8周、安慰剂对照随机抽取试验,受试者为之前接受过Palynziq治疗的患者。Palynziq治疗患者的血液苯丙氨酸浓度与治疗前的基线血液Phe浓度相比有统计学意义的显著降低。该药给PKU患者带来了具有革命性的疗法,同时再次凸显美国FDA对于罕见病新药研发的重视,预计未来五年全球销售额峰值能达到4.5亿美元。

结语

创新驱动进步,新药的获批意味着患者有更多的治疗选择。随着国内对药物研发的重视,各种激励政策的实施和各大药企的不断投入,在各大疾病领域新药开发中出现了越来越多国内企业的身影。相信随着国内企业的不断努力,未来在新药研发领域也能取得举足轻重的地位。