第一三共治疗罕见癌症新药获得FDA突破性药物认证

2015

年

11

月

2

日讯,日本著名药企第一三共最近宣布公司开发的新药

pexidartinib

已经获得了

FDA

的突破性药物疗法认证。这也标志着这种疗法将正式走上优先审批的道路。

Pexidartinib

是一种用于治疗腱鞘巨细胞瘤

TGCT

的新药。腱鞘巨细胞瘤是一种罕见的腱鞘癌。目前临床上一般是通过手术切除的方法来治疗这种疾病,但是由于

TGCT

具有多个类型,并且一般发生在骨组织和关节处,因此使得临床上急需新的介入疗法的出现。今年三月份,第一三共制药公司招募了

126

名

TGCT

患者,开展了一项临床三期研究,以评估这一药物的实际效果。

此次,

FDA

授予

pexidartinib

突破性药物认证,主要是基于公司提供的验证性临床一期研究结果。在这项研究中科学家证明

pexidartinib

在

TGCT

治疗中有着良好效果,足以支持其直接进入临床三期研究。同时,第一三共还表示,此次突破性药物认证将提供一条与

FDA

管理人员直接沟通的路线,并能够在临床三期研究中与管理人员直接沟通。

Pexidartinib

的前身为

PLX3397

是

Plexxikon

公司旗下的研发药物。

2011

年,第一三共公司花费

9

亿

3

千

5

百万美元的价格收购了

Plexxikon

公司并将该药物收归旗下。而

Plexxikon

公司此前则是因为其开发的黑色素瘤药物

vemurafenib

而名声大噪。

作为日本有数的跨国医药公司,近几年来略显低调的第一三共公司一直处于转型阶段。公司此前有消息称将其在美国的公司裁员

1200

人,并将视线逐渐转移至罕见疾病的药物研发上面。而此次

pexidartinib

或许就是公司的试水之作。