慢性再生障碍性贫血的首选治疗是免疫抑制治疗和造血干细胞移植,具体选择需根据患者年龄、病情严重程度及配型情况决定。免疫抑制治疗常用抗胸腺细胞球蛋白联合环孢素,造血干细胞移植适用于年轻且配型成功的患者。

1. 免疫抑制治疗

抗胸腺细胞球蛋白通过清除异常T细胞改善造血功能,需静脉输注4-5天,常见副作用包括发热和血清病。环孢素作为辅助用药,需维持血药浓度在150-250ng/ml,疗程至少6个月。促血小板生成素受体激动剂如艾曲波帕可提升血小板计数,每日口服50mg起始。

2. 造血干细胞移植

同胞全相合移植5年生存率达80%,预处理方案多采用环磷酰胺联合全身照射。非血缘移植需高分辨率HLA配型,移植后需长期服用他克莫司预防移植物抗宿主病。脐血移植适用于无合适供体的儿童患者,植入成功率约70%。

3. 支持治疗

成分输血需经白细胞滤过,血红蛋白低于60g/L时输注浓缩红细胞。预防性抗真菌治疗推荐泊沙康唑口服混悬液,每日400mg分两次。造血生长因子如重组人粒细胞集落刺激因子,皮下注射5μg/kg直至中性粒细胞恢复。

慢性再生障碍性贫血需在确诊后3个月内启动治疗,40岁以下患者优先考虑造血干细胞移植。定期监测外周血象和骨髓活检评估疗效,治疗无效者可尝试CD52单抗或二次移植。保持口腔卫生和饮食灭菌对预防感染至关重要,疫苗接种需在免疫重建完成后进行。

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