血液病患者的新希望很难治愈

血液内科编辑 科普小医森
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关键词: #血液病 #治愈

如果不幸患上淋巴瘤,请积极治疗。因为目前治疗方法有很多。首先,化疗效果很好。如果淋巴瘤是晚期,尤其是侵犯了骨髓,靠化疗是不能治愈的,建议有条件可接受骨髓移植,首选亲属间全相合移植,如果没有全相合供者,可进行亲属间半相合骨髓移植,也叫单倍型相合骨髓移植(haploidentical hematopoietic stem cell transplantation)。河南大学第一附属医院血液科严匡华

上世纪六、七十年代,国内外对各种类型恶性血液病开展了根治性治疗――异基因骨髓移植,这种传统骨髓移植需要供受者HLA抗原完全匹配即找到相互匹配的骨髓供者。通常,供者与患者的白细胞抗原6个免疫标记(3对)均匹配时,称为全相合,全相合的机会在同胞之间为四分之一,在无血缘关系普通人群中供受者之间的相合率为十万分之一。因此,并非所有患者都有机会配合所有合适的骨髓,海外约有30-40%的患者没有合适的骨髓来源,在国内的比例更高。中国实施计划生育,多为独生子女家庭,同胞不能提供合适的骨髓。中国骨髓库捐赠者标本有限,合适率极低,无关供应者骨髓无法满足所有患者的需求,很多患者失去了根治机会。

因此,骨髓来源问题的解决无情地摆在了血液学工作者的面前,由于人类遗传基因一半来自父亲、另一半来自母亲,两代人之间的免疫标志必然一半相合,选这种骨髓作移植即为单倍型相合骨髓移植。单倍型骨髓移植技术最早在国外研究较多,主要在美国、意大利和以色利等国家开展,并取得一定成功,但移植相关并发症严重,包括植入失败、重度移植物抗宿主病等,死亡率很高。1999年5月,国内首次单倍型合并骨髓移植术在空军总医院血液科成功,患儿陈氏接受母亲捐赠的骨髓,迄今为止,这个年经过数十多次化疗,病情复发,伴随着中枢神经系统侵犯的急性淋巴细胞白血病少年已经9年没有生病了。近年来,空军总医院血液科与国内外血液界专家共同努力,研究和设计了植入率高、重度移植物抗宿主病发生率低的方案,可能跨越人类HLA不符合屏障。目前,数百名全国各地血液病患者成功接受单倍型合并骨髓移植,移植率达98%,重度GVHD发生率在20%以下,5年生存率在50%左右。

单倍型符合骨髓移植的成功,大大扩大了骨髓来源的范围,供给者包括患者的父母、孩子和单个染色体相同的兄弟姐妹,使两代人之间甚至表兄之间捐赠骨髓的梦想成为现实,供给者HLA的一半相同,血缘两代之间100%符合这个要求,所有患者都能找到供给者,解决骨髓来源不足的困难,骨髓移植治疗进入新时代。

单倍型合并骨髓移植技术要求比全匹配骨髓移植高,移植成功率与传统移植基本相同,但移植细胞的生长速度和机体免疫功能恢复稍慢,移植物抗宿主病可能更明显,但这是发挥抗肿瘤效果的过程

目前HLA全匹配供应商仍然是骨髓源的优先事项,如果找不到全匹配供应商,患者可以选择单倍型相匹配骨髓移植。该技术不仅用于治疗各种白血病,还包括复发高度恶性淋巴瘤、骨髓增生异常综合征再生障碍性贫血地中海贫血等,明显改善了这类患者的预后,给治疗血病的家庭带来了新的希望。

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