基因剪刀剪掉HIV病毒 根治艾滋病

艾滋病毒是一种高效多变的逆转录病毒。一旦病毒将DNA插入宿主细胞的基因组，它就有很长的潜伏期，可以保持几年的休眠和隐蔽。

虽然医生可以通过各种不同的抗逆转录病毒药物和鸡尾酒疗法来控制病毒，但如果停止治疗，病毒可以恢复活力。

为了使潜伏的艾滋病毒失活，美国一所大学医学院的研究人员正在使用Cas9/CRISPR，这种强大的基因剪辑系统开发了一种新技术，可以阻止病毒DNA从感染细胞中释放出来。

“简单地说，我们可以准确地切除全部或部分艾滋病毒基因组，并重新连接人类基因组。”首席合作研究员Scotwolfe博士说，他是大学医学院分子生物学、细胞生物学和肿瘤生物学的副教授。”如果我们能做到这一点，这将是功能性艾滋病治疗的重要一步。”

CRISPR序列是在正常细菌中发现的免疫组件，在自然状态下保护细菌免受病毒入侵。自发现以来，研究人员一直在积极研究，寻找快速有选择地编辑特定基因序列的方法。

虽然它被广泛使用，但CRISPR序列的应用仍然局限于实验室。虽然研究进展表明，Cas9/CRISPR可以在培养的感染细胞中编辑艾滋病毒相关基因，但该技术仍不能达到临床应用的准确性。由于它随机切断基因组的位置，容易产生有害和非目标效应。

Wolfe建议将Cas9/CRISPR的精度和精度与其他技术相结合，以提高该方法的特异性，以满足项目要求。它可以使CRISPR序列准确地编辑艾滋病毒DNA，而不会错误地剪辑人类基因组。

使用Cas9/CRISPR对抗艾滋病毒还有另一个障碍。尽管研究人员可能知道病毒可能隐藏在哪里，但他们仍然不知道如何在潜在病毒感染的细胞中找到他。

"感染艾滋病毒的细胞将永久携带病毒基因组。首席合作研究员、医学博士JeremyLuban说，它们就像定时炸弹。如果患者停止抗逆转录治疗，可以随时恢复活动。马萨诸塞大学医学院艾滋病研究中心纪念DavidJ.Freelander教授，分子医学系教授。"为了在病毒潜伏的情况下攻击病毒，我们必须了解病毒的生存地点及其生存所需的条件。”

Luban和Wolfe将综合使用各种新技术来记录和合成能够集成到宿主细胞中的艾滋病毒DNA，也被称为前病毒。描述这些潜在感染细胞的基因特征可以帮助研究人员识别易感和易得的基因序列，从而在一定程度上切除艾滋病毒的基因，使艾滋病毒长期失去活性。

露布说：“许多科学家正在寻找激活病毒的方法，使病毒暴露在免疫系统或药物下。我们选择了另一种直接从休眠细胞中分离和去除前病毒的方法。”

随着潜在感染细胞的基因模板，Wolfe可以利用其基因编码系统从细胞中去除病毒。该计划的可行性部分取决于人源化小鼠模型中的艾滋病毒基因切除系统是否足够准确；该系统是否对感染细胞中的人类基因组没有平行损伤。

“Wolfe开发的新技术促进了该项目，但该项目的潜在前提是利用基因工程设计一个系统，使其能够从感染细胞中切除艾滋病毒基因，”卢布说，“我希望开发一种方法，将药物直接传递到人类免疫系统，并清除隐藏的病毒。”

Wolfe说：“我们在马萨诸塞大学成立了一个研究团队，旨在更好地了解潜伏艾滋病毒在免疫细胞中的复杂结构，因为我们相信这可以使我们更好地利用CRISPR技术在基因编辑中瞄准艾滋病毒。”