肿瘤基因疗法是通过修改或调控基因来治疗癌症的生物医学方法,主要包括基因编辑、病毒载体递送、免疫细胞改造、靶向基因沉默四种技术。
利用CRISPR-Cas9等工具直接修正癌细胞中的致病基因突变,适用于BRCA1/2等遗传性肿瘤相关基因缺陷的修复。
通过腺相关病毒等载体将治疗性基因导入患者细胞,常用于递送抑癌基因TP53或促凋亡基因治疗实体瘤。
对T细胞进行CAR-T基因改造增强其识别肿瘤抗原能力,在血液系统恶性肿瘤中已取得显著疗效。
使用siRNA或反义寡核苷酸特异性抑制致癌基因表达,如针对BCR-ABL融合基因的慢性髓性白血病治疗。
该疗法需在严格监管下进行,治疗前需完善基因检测评估适用性,治疗期间需密切监测免疫反应和基因编辑脱靶效应。