马凡氏综合征主要由FBN1基因突变引起,属于常染色体显性遗传病,病因涉及结缔组织缺陷、心血管异常、骨骼发育异常、眼部病变等病理改变。
约75%患者因父母遗传FBN1基因突变致病,该基因编码原纤维蛋白-1,突变导致结缔组织强度下降。建议有家族史者进行基因检测和遗传咨询。
25%患者无家族史,系胚胎期FBN1基因新发突变所致。突变可能干扰弹性纤维形成,需通过临床表现结合基因检测确诊。
原纤维蛋白-1异常导致主动脉壁中层囊性坏死,可能引发主动脉扩张或夹层。典型症状包括蜘蛛指、鸡胸,需定期心脏超声监测。
基因突变可同时影响晶状体悬韧带和骨膜,表现为晶状体脱位及脊柱侧弯。需眼科裂隙灯检查和骨科评估,必要时手术干预。
患者应避免剧烈运动,定期监测主动脉直径,均衡补充维生素C和优质蛋白有助于维持结缔组织健康。