髓母细胞瘤多数情况下可通过综合治疗实现长期控制,治愈概率与肿瘤分期、患者年龄等因素相关,主要治疗方式有手术切除、放射治疗、化学治疗、靶向治疗。
全切或次全切肿瘤是治疗核心,术后需病理确诊分型。对于局限性肿瘤,手术可显著提高生存率,但可能伴随共济失调等神经功能障碍。
适用于3岁以上患者,尤其针对术后残留病灶。全脑全脊髓照射可降低转移风险,但可能影响儿童认知发育,需配合质子治疗等精准技术。
常用方案包含顺铂、洛莫司汀、长春新碱等药物组合,对转移性病例尤为重要。化疗可能引起骨髓抑制等副作用,需配合支持治疗。
针对SHH通路激活型肿瘤可使用SMO抑制剂,WNT型预后较好。新兴免疫治疗如PD-1抑制剂正在临床试验阶段。
建议确诊后由神经肿瘤多学科团队制定个体化方案,治疗后需长期随访监测复发,配合康复训练改善生活质量。