β地中海贫血患儿可能出现贫血、发育迟缓、骨骼畸形等症状,病情轻重与基因型相关,轻型多无症状,中间型需定期输血,重型需终生治疗。
患儿血红蛋白持续低下,表现为面色苍白、乏力,家长需定期监测血常规,重度贫血需输血治疗,可配合使用去铁胺等铁螯合剂。
骨髓代偿性增生导致头颅变大、颧骨隆起等特殊面容,家长需关注生长发育曲线,必要时进行生长激素评估,严重骨骼畸形需骨科干预。
铁过载可能损伤心脏、肝脏,家长需定期检查血清铁蛋白,重型患儿可能需造血干细胞移植,移植前需使用白消安等预处理药物。
脾功能亢进增加感染概率,家长需按时接种疫苗,发热时及时就医,严重脾亢可行脾切除术,术后需预防性使用青霉素。
建议家长建立规范随访计划,保证均衡营养摄入,避免含铁过高食物,适当进行低强度运动,严格遵医嘱进行输血或去铁治疗。