线粒体病基因检测主要通过识别线粒体DNA或核基因突变明确病因,检测技术的进步使得诊断准确性、疾病分型和个性化治疗策略发生显著改变。
高通量测序技术可一次性筛查数百个线粒体相关基因,检出率从传统方法的不足50%提升至约70%,尤其对临床表现复杂的病例具有更高鉴别价值。
基于基因检测结果可将线粒体病重新分类,如区分原发性线粒体DNA缺陷与核基因突变导致的继发性功能障碍,为预后评估提供分子依据。
检测结果可指导靶向治疗选择,如辅酶Q10对COQ2基因突变患者有效,而丙酮酸脱氢酶缺乏症患者需生酮饮食,避免传统经验性治疗的盲目性。
明确致病基因后能准确计算再发风险,对母系遗传的线粒体DNA突变可通过胚胎植入前遗传学诊断阻断传递,核基因突变则适用产前诊断。
建议检测前后配合临床代谢评估与影像学检查,检测阴性时需考虑组织特异性突变可能,必要时重复肌肉活检检测。