血友病不属于体细胞遗传病,而是一种X染色体连锁隐性遗传病,主要由凝血因子VIII或IX基因突变引起,男性发病率显著高于女性。
血友病A和B分别由F8和F9基因突变导致,这些基因位于X染色体上,女性携带者可将突变基因传递给子女,男性患者则表现出典型出血症状。
患者表现为关节腔、肌肉血肿等自发性出血,严重者可能出现颅内出血,出血程度与凝血因子活性水平相关,需通过实验室检测确诊。
替代治疗是主要手段,包括输注凝血因子浓缩剂、重组凝血因子等,新型药物如艾美赛珠单抗可用于抑制物阳性患者,需在血液科指导下长期管理。
有家族史者应进行基因检测和遗传咨询,产前诊断可帮助识别患病胎儿,患者需避免剧烈运动和外伤,定期监测凝血功能。