血友病甲是一种遗传性凝血功能障碍疾病,主要表现为关节肌肉自发性出血、外伤后出血不止,属于X染色体连锁隐性遗传病。血友病甲由凝血因子Ⅷ缺乏引起,严重程度可分为轻型、中型和重型。
血友病甲由F8基因突变导致,母亲携带缺陷基因时男性后代有50%患病概率。基因检测可确诊,需终身预防出血,禁用阿司匹林等抗凝药物。
典型表现为关节腔出血导致肿胀疼痛,肌肉血肿压迫神经,外伤后难以止血。重型患者可能发生颅内出血等危及生命的并发症。
通过凝血功能检查显示活化部分凝血活酶时间延长,凝血因子Ⅷ活性测定可明确分型,需与血管性血友病等出血性疾病鉴别。
替代治疗使用重组凝血因子Ⅷ浓缩剂,急性出血期需立即输注。预防性治疗可定期输注因子制剂,新型双特异性抗体药物艾美赛珠单抗可用于抑制物阳性患者。
患者应避免剧烈运动,定期进行关节评估,出血发作时及时就医。携带者需进行遗传咨询,产前诊断可帮助优生优育。