苯丙酮尿症新生儿早期可表现为喂养困难、呕吐、湿疹,随着病情进展可能出现发育迟缓、癫痫发作,严重者可导致智力障碍。
患儿因苯丙氨酸代谢异常出现拒奶、吸吮无力,建议家长选择特殊配方奶粉喂养,需定期监测血苯丙氨酸浓度。
高苯丙氨酸血症刺激胃肠黏膜引发呕吐,家长需注意维持水电解质平衡,医生可能使用甲硫氨酸、左旋多巴等药物辅助治疗。
代谢产物蓄积导致皮肤屏障受损,表现为顽固性湿疹,需使用低苯丙氨酸护肤品,严重时可短期外用氢化可的松乳膏。
尿液和汗液中出现鼠尿臭味是典型特征,与苯乙酸排泄有关,需立即进行新生儿筛查确诊。
确诊患儿应终身严格限制苯丙氨酸摄入,定期评估生长发育指标,必要时在遗传代谢科指导下使用沙丙蝶呤等药物辅助治疗。