基因疗法的意义在于以下几点:许多人类疾病,包括癌症,是由于体内细胞的基因缺陷而引起的。基因指导
蛋白质的合成,并能控制蛋白质性状表现。基因突变可以改变蛋白质的性状,或者干脆不再合成蛋白质。基因疗法尝试对缺陷基因或者基因组干预,从而起到治疗疾病的效果。可以治疗的疾病包括,癌症、囊性纤维化、
血友病以及
帕金森综合症。在实验室做一个健康的基因相对容易,问题是健康的基因得转移到受损的细胞内,而不对病人造成任何损害。早期的基因治疗关注的是将病人的缺陷基因换成健康基因,办法是使用一种无害的病毒,通过这种“病毒载体将健康的基因转移到病人的细胞内。最大的问题是健康基因需要到达病人细胞的安全位置,如果到达的是错误的位置,细胞将会受损。