进行性肌营养不良根治的方法

Question

进行性肌营养不良根治的方法

Answer 1

可以采用基因修饰治疗。这种办法的代表性方法是外显子跳跃治疗，其原理是利用针对具体突变位置设计的反义寡核苷酸，使得翻译过程中跳过突变部位，保留读码框，生成较正常Dystrophin缩短、但保留大部分功能的蛋白，结果使DMD表型转换为较轻BMD表型。