骨髓异常增生综合征是一种造血干细胞克隆性疾病,主要表现为无效造血、难治性血细胞减少及高风险向白血病转化。该疾病可分为难治性贫血、环形铁粒幼细胞性难治性贫血、难治性贫血伴原始细胞增多等类型。
造血干细胞基因突变是主要病因,可能与苯类化学物质接触、电离辐射暴露、某些化疗药物使用及遗传因素有关。
早期表现为乏力、头晕等贫血症状,随着病情进展可出现感染、出血倾向,部分患者出现肝脾肿大。
需进行血常规、骨髓穿刺、骨髓活检、细胞遗传学及分子生物学检查,世界卫生组织分类标准是重要诊断依据。
支持治疗包括输血和抗感染,特异性治疗可使用去甲基化药物、免疫调节剂,异基因造血干细胞移植是唯一根治方法。
患者应避免感染,保持均衡饮食,定期监测血常规,严格遵医嘱用药并按时复诊评估病情变化。