血友病目前无法根治,但通过规范治疗可实现接近正常人的生活。治疗主要有替代治疗、预防治疗、基因治疗、对症支持治疗。
补充缺乏的凝血因子是基础疗法,按需或预防性输注凝血因子浓缩剂、冷沉淀等,能有效止血并预防关节损伤。
定期输注凝血因子以维持体内因子水平,可显著减少自发性出血,保护关节功能,是儿童患者的首选方案。
通过载体将正常基因导入患者细胞,使其自身产生凝血因子,部分患者可实现长期缓解甚至功能性治愈,但仍在发展中。
急性出血时局部加压包扎、冰敷并制动,配合物理治疗和康复训练,可减轻疼痛、恢复关节功能,避免残疾。