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近期15岁的奥顿·福尔尼森（Autumn Fuernisen）即将去世。11岁时，她被诊断患有一种罕见的退行性大脑疾病——幼年发作亨廷顿氏病（Huntington‘s disease），目前还没有治愈或减缓这种疾病的方法。
亨廷顿氏病是一种遗传性疾病，拥有属性包括神经退行性疾病运动、精神障碍和痴呆症。奥顿因年龄太小而被医院拒绝进行临床试验。对于像奥顿这样患有严重或立即危及生命的疾病、但没有资格参加临床试验，并且用尽了所有治疗方案的患者，可能还有另一种选择：寻求美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，扩大实验性疗法的使用范围，即“同情用药”疗法。
“同情用药”的原则是：对于当下处于危及生命的情况或病情严重的患者，如果无其他有效疗法选择（且患者无法注册参与临床试验），可在不参加临床试验的情况下使用尚未获批上市的在研药物。虽然实验性治疗越来越多，但罕见病患者往往面临着在临床研究完成之前，制药公司不愿意提供治疗的情况。开发进行治疗这些系统疾病的药物是一个企业特别复杂的过程，但因为患者群体很小，且多样化，具有不同的基因、症状和其他文化特征，这导致管理研究药物的效果变得更加困难。
2018年的《药品尝试权法案》（Right to Try Act）为一些患者提供了另一种选择。与扩大企业使用情况不同，该法律只适用于药品申请，而非医疗器械申请，而且可以不需要FDA或机构通过审查工作委员会的批准。但是，该立法并没有进行强制技术要求制药有限公司批准药品的申请。实施管理这一立法是否能推进罕见病治疗方法有待进一步发展观察。
