FDA授予阿斯利康单抗药物MEDI-511治疗罕见病视神经脊髓炎（NMO）的孤儿药地位

2016

年

3

月

9

日，英国制药巨头阿斯利康

（

AstraZeneca

）及旗下全球生物制剂研发部门

MedImmune

近日宣布，

FDA

已授予抗

CD19

单克隆抗体

MEDI-551

治疗视神经脊髓炎

（

neuromyelitis optica

，

NMO

）和视神经脊髓炎谱系疾病

（

neuromyelitis optica Spectrum disorders

，

NMOSDs

）的孤儿药地位。

MEDI-551

由

MedImmune

开发，目前处于

IIb

期临床，开发用于

NMO

和

NMOSD

的治疗。

在美国，孤儿药

（

Orphan drug

）是指用于患病人群不到

20

万人的治疗药物。作为全球最大的医药市场，美国对孤儿药研发的激励强度是最大的，除了

7

年的市场独占期，还有税费减免等其他一系列优惠政策。

视神经脊髓炎

（

NMO

）是一种罕见的自身免疫性炎性中枢神经系统脱髓鞘疾病，主要影响脊髓和视神经并造成严重损害。该病可引发严重的肌无力、瘫痪、失明、呼吸衰竭、肠和膀胱功能问题及神经性疼痛。目前，尚无药物获批治疗

NMO

。有限的流行病学资料显示，

NMO

的患病率约为十万分之五，女性多于男性。

有研究表明，

NMO

和

NMOSD

患者体内会产生针对水通道蛋白

4

（

aquaporin-4

，

AQP4

）的抗体，这些抗体在

NMO

的发病机制中起着关键作用。

MEDI-551

能够直接靶向并耗竭产生这些抗体的细胞。

关于

MEDI-551:

MEDI-551

是一种人源化单克隆抗体，以高亲和力靶向结合

CD19

蛋白，该蛋白表达于广泛的

B

细胞上，包括名为浆母细胞

（

plasmablast

）的特定

B

细胞。研究表明，在这些浆母细胞中产生的针对

AQP4

的自身抗体

AQP4-Ab

（或

NMO-IgG

），在

NMO

的发病机制中发挥着关键作用。

MEDI-551

能够直接结合浆母细胞表面的

CD19

蛋白，并耗竭这些浆母细胞。目前，

MEDI-551

正处于一个全球临床试验，调查用于

NMO

和

NMOSD

的潜在治疗。此外，

MEDI-551

治疗弥漫性大

B

细胞淋巴瘤已处于

II

期临床。