欧盟授予艾伯维突破性抗癌药venetoclax治疗急性髓性白血病（AML）的孤儿药地位
王环宇
健康小灵通
发布时间：2016-03-01 15:10
98次浏览
2016
年
2
月
26
日讯，艾伯维
（AbbVie
）抗癌管线近日在欧盟监管方面传来喜讯，欧洲药品管理局
（EMA
）授予突破性抗癌药
venetoclax
治疗急性髓性白血病
（AML
）的孤儿药地位。之前，
EMA
已授予
venetoclax
治疗慢性淋巴细胞白血病
（CLL
）的孤儿药地位。而就在上个月，
EMA
已受理
venetoclax
单药治疗携带
17p
删除突变或
TP53
突变的慢性淋巴细胞白血病
（CLL
）的上市许可申请
（MAA
）。
在美国监管方面，
FDA
最近也授予
venetoclax
治疗
AML
的突破性药物资格和孤儿药地位，这也标志着
venetoclax
收获的
FDA
第
3
个突破性药物资格。
2015
年
4
月，
FDA
授予
venetoclax
单药治疗携带
17p
删除突变
（del 17p
）的复发性
/
难治性慢性淋巴细胞白血病
（R/R CLL
）的突破性药物资格。今年
1
月，
FDA
授予
venetoclax
联合罗氏抗癌药美罗华
（Rituxan
，通用名：
rituximab
，利妥昔单抗）治疗复发性
/
难治性慢性淋巴细胞白血病
（R/R CLL
）的突破性药物资格。另外，今年
1
月，
FDA
也授予
venetoclax
单药治疗既往已接受至少一种疗法的
CLL
（包括
del 17p CLL
）的新药申请
（NDA
）优先审查资格，这也意味着
venetoclax
很有可能在今年夏天就能获批在美国上市。
急性髓性白血病
（AML
）是一种进展迅速的血液和骨髓恶性肿瘤，也是成人群体中最常见的一种急性白血病类型。在欧洲，
AML
的年发病率大约为
1/33000-1/25000
。
venetoclax
是一种口服的
B
细胞淋巴瘤因子
-2
（BCL-2
）抑制剂，
BCL-2
在细胞凋亡（程序性细胞死亡）中发挥重要作用，可阻止一些细胞（包括淋巴细胞）的凋亡，并且在某些类型癌症中过度表达，与耐药性的形成相关。
venetoclax
旨在选择性抑制
BCL-2
的功能，恢复细胞的通讯系统，让癌细胞自我毁灭，达到治疗肿瘤的目的。
venetoclax
由艾伯维与罗氏合作开发。目前，双方正在开展一个大型临床项目，调查
venetoclax
单药及组合疗法治疗多种类型血癌，包括
CLL
、
NHL
、弥漫性大
B
细胞淋巴癌
（DLBCL
）、急性髓性白血病
（AML
）和多发性骨髓瘤
（MM
）。
venetoclax
的成功对艾伯维尤其关键，该公司在去年
3
月以
210
亿美元从强生手中成功抢婚
Pharmacyclics
公司，顺利获得一款
“
钱
”
Imbruvica
在美国市场的销售权。截至目前，
Imbruvica
在美国已收获
4
个适应症，在
2015
年度为艾伯维带来了近
10
亿美元收入，该药将奠定艾伯维在高速增长的肿瘤治疗市场中的强大存在。业界预计
Imbruvica
的年销售峰值将突破
50
亿美元。艾伯维认为，
venetoclax
联合
Imbruvica
将创造血液肿瘤临床治疗的一个一流组合疗法。
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