NICE 最终指南推荐 Soliris 用于非典型溶血性尿毒综合征
王环宇
医普小新
发布时间：2014-12-03 18:40
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关键词：
英国国家卫生保健优化研究所
NICE
于
11
月
26
日发布最终草案指南,推荐
NHS
对
Alexion
制药
Soliris(eculizumab)
用于非典型溶血性尿毒综合征
(aHUS)
予以报销。
NICE
行政长官
Dillon
评论称,
“
委员会接受
Soliris
是对
aHUS
管理的一次巨大转变,可以认为是对这一高度未满足医疗需求疾病的一次重大创新。
”
但当草案于
9
月份发布时,
Dillon
评论称
“
这款药物太贵,
”
每位成年患者第一年的治疗成本估计有
34.02
万英磅
53.6198
万美元)。
Dillon
补充称,指南建议应当只有在遇到重要情况时对
Soliris
进行资助,包括建立因临床原因而开始及停止治疗的规则。
据
NICE
称,
aHUS
在英格兰影响大约
200
人,每年有
20-30
人被确诊患有这种疾病。
NICE
预测,如果所有患有这种疾病的患者以
Soliris
进行治疗,第一年的成本为
5780
万英磅
9110
万美元),第二年增加到
6250
万英磅
9850
万美元)。
NICE
指出,假定的情况是每年有
20
名新患者进行治疗,同时现有患者继续以每年
32.76
万英磅进行维持治疗。
Dillon
评论称,
“
英格兰
NHS
及制药公司应该考虑可能存在的降低
Soliris
纳入
NHS
成本的机会。
”
Soliris
的最终指南有望于
2015
年
1
月发布,草案指南作为一个新的
NICE
项目正被予以评估,观察用于非常罕见疾病的高度专业技术是否值得一个高的价格。
Alexion
研发主管
Mackay
评论这一决定时表示,此次推荐增加了其信心,罕见病药物可以供患者获取,对投资产生回报,特别是对公共医疗体系如
NHS
。
