FDA批准西罗莫司用于治疗罕见肺部疾病
医路阳光
发布时间：2015-06-02 09:20
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关键词：
美国
FDA5
月
28
日宣布,已批准雷帕鸣(西罗莫司)用于治疗罕见进展性肺部疾病
—
淋巴管肌瘤病
LAM
。
LAM
主要受累人群为育龄女性,其特征是平滑肌细胞异常增生,导致肺功能受损,影响向机体供氧。
雷帕鸣最初作为免疫抑制剂于
1999
年获准用于预防
13
岁及以上肾移植患者器官排斥反应,上市剂型包括片剂和口服液。
在一项临床试验中,研究者比较了
89
例
LAM
患者接受
12
个月雷帕鸣或安慰剂治疗及
12
个月随访观察期间的安全性和有效性。在
12
个月治疗期间,两组
FEV1
1
秒钟用力呼气容积)平均下降值差异约为
153ml
停药后,治疗组肺功能下降速率与安慰剂组相似。
鉴于目前没有获批的
LAM
治疗药物,
FDA
授予雷帕鸣孤儿药地位,这是对进行安全性和(或)有效性临床研究的治疗
LAM
等罕见病药物的地位认定。
雷帕鸣治疗
LAM
常见副作用包括口腔和唇部溃疡、腹泻、腹痛、恶心、咽喉痛、痤疮、胸痛、腿部肿胀、上呼吸道感染、头痛、头晕、肌痛以及胆固醇升高。
雷帕鸣由辉瑞旗下惠氏制药生产。欲了解更多安全性信息,请访问
FDA
网站。
