Nature Reviews：2015上半年FDA新药审评分析
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发布时间：2015-08-07 09:17
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据
NatureReviews
杂志汇总报道,
2015
上半年
FDA
总共批准了
14
种新药,包括
11
种新分子实体及
3
种生物制品(见表
1
。而在
2014
年,
FDA
共批准了
41
种新药,成为自
1996
年以来新药批准最多产的一年。由此看来,
FDA
在今年下半年的新药审批中,仍然面临较大压力。
同时
me-too
药物申报也传来捷报。今年
3
月美国史上首款生物仿制药
Zarxio
filgrastim-sndz
成功上市,
Zarxio
由诺华旗下的山多士
Sandoz
公司开发,仿制安进
Neupogen
(非格司亭)。
表
12015
上半年
FDA
新药审评盘点
Vertex
复方制剂获批扩大适应症范围
Vertex
制药公司治疗囊性纤维化
CF
复方制剂
Orkambi
lumacaftor/ivacaftor
于今年
7
月获得了
FDA
批准,用于
12
岁及以上囊性纤维化跨膜电导调节因子
CFTR
基因存在双拷贝
F508del
突变的囊线纤维化
CF
患者。
Orkambi
由已上市产品
Kalydeco
ivacaftor
和
lumacaftor
组成。目前,囊性纤维化
CF
患者中,携带双拷贝
F508del
突变的患者约占一半左右,
Kalydeco
所治疗的
G551D
突变患者仅占
4%
。因此,相较于
Kalydeco
而言,
Orkambi
适用群体大幅扩大,其商业前景不可限量。除此之外,目前该公司正在开展一项关于
Orkambi
治疗
6
岁
CF
儿童的临床试验,将为扩大药物临床适应人群提供更多理论依据。
早在获批前,尚有一些研究者担心药物作用不明显
Nat.Rev.DrugDiscov.13
713
–
714
；
2014
。不过在今年
5
月,
FDA
下属专家委员会最终以
12
：
1
的投票同意
Orkambi
的上市。根据汤森路透披露的销售业绩情况,分析师预测,到
2019
年
Orkambi
的全球年度销售总额有望突破
38
亿美元。
目前,
Vertex
开发的
lumacaftor
系列新产品
VX-661
也进入了
III
期临床,还有多款候选药物还在进一步开发,其中包括一款基因治疗药物
Nat.Rev.DrugDiscov.13
721
–
722
；
2014
。
抗肿瘤药药价面临重新评估
当前,肿瘤药市场销售总额已突破
1000
亿美元大关,一些专家对肿瘤药价格可持续发展表示担忧,故展开了对抗肿瘤药药价的重新评估。美国临床肿瘤学会
ASCO
肿瘤护理价值工作组提出了一个基于临床疗效、药物毒性及肿瘤相关改善作用而开发的评分框架,按分值进行肿瘤药价值评估,最高者可达
130
分。其中,临床疗效以中位整体生存期或无进展生存期为评价标准,上限
80
分；药物毒性评价实行加减分标准,幅度以
20
分为限；另外奖励性评分则针对缓解肿瘤相关症状或者具有无治疗间期肿瘤改善作用的药物,上限
30
分。该研究已刊登于
J.Clin.Oncol.
杂志上,文章作者期望药物标价的同时注明其价值评分,以便医生和病人可以据此制定更为适宜的个体化治疗方案。
此前,来自纽约纪念斯隆凯瑟琳癌症中心
MemorialSloanKetteringCancerCenter
的
PeterBach
及其同事共同开发了一种被称为
DrugAbacus
的交互式计算器程序,并利用该程序按不同评价指标对
54
种上市抗肿瘤药物药价进行了重新评估。这个程序为
54
种药物设定了
“
每增加一年的额外存活时间约等同于
n
美元
”
的基线价格,并提供药物毒性、创新度、研发成本、罕见药、疾病负担等附加选项供用户选择,进而计算得出推荐的药品价格。医生和患者可根据计算价格和市场价格作对比,最后做出自己的选择。
DrugAbacus
基线设定中,每增加一年的额外存活时间等同于
12
万美元的价格,每具有一种毒性则减少
15%
的价格。结果显示,在所调查的
54
种上市药物中,只有
9
种药物的市场价格低于计算价格,揭示了抗癌药物价格中虚高的成份。
