FDA批准安进PCSK9抑制剂Repatha

FDA

批准了安进的

PCSK9

抑制剂

Repatha

(通用名

evolocumab

用于家族性高血脂症和需要附加治疗的高危动脉硬化病人。这和赛诺菲

再生元的同类药物

Praluent

的标签一样。

这个结果是大家基本预料到的,和

FDA

专家组的建议完全一致。

PCSK9

抑制剂的竞争和另一个激烈竞争领域

PD-1

抑制剂不太一样。安进一路领先,赛诺菲紧随其后,但一直保持两个季度的距离。

PCSK9

抑制剂开发路径相对清楚,临床试验设计和进度几乎没什么变数。赛诺菲似乎没有什么奇招可以反败为胜,安进也一直以为胜券在握。但是去年

7

月赛诺菲以

6750

万美元收购了一张优先评审券,一下反超出一个多月。正如美国棒球明星

YugiBerra

所言

Thegame'sisn'toveruntilit'sover

。这是历史上第一张被转让的优先评审券。土豪们马上意识到这个优先券的价值,优先券价格几乎是几何基数增长,最近转让的一张已经超过

3

亿美元。

当然现在这场比赛还没有赛完。这两个领先的药物只被批准用于两个非常小的适应症,真正的利润在他汀不耐受的普通高血脂患者。

FDA

专家组要求要有

CVOT

结果才能决定是否批准用于这个适应症。根据

PCSK9

基因缺失人群的低血脂和心血管事件低于正常人群的事实,

PCSK9

只要没有脱靶心血管副作用基本可以肯定会有心血管收益。而第一个出示这个证据的不一定是

Repatha

或

Praluent

而是辉瑞的

bococizumab

因为辉瑞的

CVOT

实验会最早结束。辉瑞虽然在竞争中处于第三的位置,但他们意识到

CVOT

对这类药物的重要性,尽管去年

FDA

曾宣布由于

LDL

和心血管的高度相关以及

PCSK9

基因学证据,

PCSK9

抑制剂上市不需要

CVOT

数据。虽然这并没有错误因为已经有两个产品没有这个数据但已上市,但对于最大人群你还是得需要

CVOT

。

Repatha

和

Praluent

定价都在每年

1.5

万美元。这似乎比

sovaldi

的

1000

美元一片或

Opdivo

的一年

15

万美元便宜很多,但

PCSK9

抑制剂如果最后可用于他汀不耐受人群患者群将十分巨大。而且患者相对健康,可能使用很长时间,这对支付体系将是巨大的威胁。支付部门已经明确表示要厂家参加价格竞争,把丙肝药物的经验拿到

PCSK9

领域。

CVS

拒绝在

Repatha

上市之前和赛诺菲谈判价格,因为缺少竞争。所以价格战的胜者可能会再度改写

PCSK9

的竞争格局。

5

年前谁会想到在一个高度确证靶点,一个医学上了解最完善疾病的竞争中依然出现这些精彩的博弈

?

用

YogiBerra

的话来说

“Youcanobservealotjustbywatching”

。

【注】：

YogiBerra

是美国著名棒球选手和教练,以似是而非的幽默言论闻名。