2015前11个月欧美新药获准浅析
王环宇
健康陪伴者
发布时间：2015-12-17 17:20
81次浏览
2015-12-16
今年,制药公司已经在美国和欧洲市场推出了许多昂贵的新药。
需要关注的是,新药研究开发管道(处于各阶段的项目)的大部分资金,都花费在为富裕国家服务的领域,而非发展中国家置数百万人于死地的热带疾病。
大批新药推出
2015
年
1
～
11
月,美国
FDA
已批准
37
个新药,超过了
2014
年同期的
34
个。去年
FDA
批准药品共
41
个,创
18
年来的新高。
欧洲药品管理局
EMA
也不示弱：
2015
年前
11
个月建议批准
84
个新药,而
2014
年头
11
个月的数字为
75
个。不同于
FDA
的统计,
EMA
将仿制药计算在内。
过去两年新药涌现,反映出药物研究和监管机构的效率提高,尤其是抗癌新药。比如近期,阿斯利康肺癌新药
Tagrisso
Osimertinib
,以及强生和
Genmab
公司多发性骨髓瘤治疗药
Darzalex
Daratumumab
,都比预定日期提前数月获得
FDA
批准。
同时,制药公司新药开发的成功率提高,在过去
6
年中,后期临床试验开发失败项目数明显减少。
科学技术水平日臻成熟,旧理念已被摒弃。药品监管机构更热衷于批准突破性新药,在某些情况下,其批准速度之快,甚至超过制药公司预期。
新药上市速度加快的趋势预计还将继续。据
IMSHealth
的一份报告,在
2016
～
2020
年期间,
225
个新药可望获准,癌症将是最大的类别。
高价困惑
但是,高价新药正使医疗保险服务机构、一些患者和医生陷入窘境。在美国,这个问题相当严重。根据今年
9
月的一项独立学术研究报告,癌症药制造商对新药的定价甚至高达成本的
600
倍。
罕见病治疗药也价格惊人。今年以来,在美国获准的新药中,罕见病药占据
30
％,它们的年花费动辄超过
10
万美元(每名患者)。
例如今年
7
月获准的一种囊性纤维化治疗新药
Orkambi
Lumacaftor-Ivacaftor
,每年费用高达
25.9
万美元。
如此的高价对企业和投资者有利,但对医疗保险公司和政府是严峻挑战。最大的问题并非来自罕见病,因为罕见病患者人数不多,而常见疾病用药问题更为严重。
两种被称为
PCSK9
抑制剂的降胆固醇新药,定价在每年
1.4
万美元,在美国引起了医疗保险服务机构的抗议。现在,某些机构私下获得不公开的折扣。英国的医疗开支管理机构近日决定对首个
PCSK9
抑制剂进行评估,即使在英国其价格比在欧洲其它国家低得多。
常见病新药挑战
根据汤森路透药物研发的综合资讯平台
Cortellis
：安进的
PCSK9
抑制剂
Repatha
Evolocumab
,以及赛诺菲和再生原公司的竞争产品
Praluent
Alirocumab
都预计在
2020
年达到
25
亿美元年销售额。
这两种药用于使用标准的他汀类药物不能控制胆固醇水平的患者,失去专利的他汀类药物治疗费用每天仅需数个便士。
今年获准的潜力畅销药包括诺华心脏衰竭新药
Entresto
Sacubitril-Valsartan
,预计至
2020
年将带来每年
54
亿美元收入；辉瑞乳腺癌药
Ibrance
Palbociclib
,预期
2020
年销售收入为
53
亿美元；以及
Vertex
公司
Orkambi
可能达到
45
亿美元。
对于发达国家的医疗保险体系,支付如此高昂的药品开支是一种沉重挑战；而对于贫穷国家众多患者,自然更是遥不可及。
在世界各地正在进行中的临床试验项目中,仅
1
％涉及那些使数百万人致残、致盲和丧生的被忽视的热带疾病,如昏睡病、利什曼病和象皮病。
近年,罕见病药(所谓
“
孤儿药
”
开发似乎也引起了国内相关人士的兴趣。笔者认为：国外制药巨头扎堆开发罕见病药是在特定背景下的权宜之计(门槛低,可享受
“
突破性新药
”
、优先审批和快速审批待遇,高药价高利润等),而
“
天价
”
肯定不合国情。罕见病患者值得关注和同情,然而我们的创新力量本就不足,研发方向孰重孰轻需要权衡。
诚然,在工业化国家,药品支出的负担在一定程度上可被廉价的仿制药(专利到期后)抵偿。
制药业界称,这对美国尤其有利,因为在美国,使用仿制药的水平已经达到很高水平,因此,尽管新药上市之初需要支付更多,当专利过期药价就会大幅度降低。
据
IMS
预测,至
2020
年,在美国配发的处方药中仿制药将占比从目前的从
88
％增加到
91
％至
92
％。在英国,目前仿制药在处方药中占比刚刚超过
3/4
而在欧洲其它国家和地区低于这个水平。
