降脂重大里程碑！全球首个PCSK9抑制剂Repatha获批！
健康解读者
发布时间：2015-07-23 09:03
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2015
年
7
月
21
日讯,生物技术巨头安进
Amgen
近日在监管方面收获重大里程碑,该公司研发的
PCSK9
抑制剂
Repatha
evolocumab
喜获欧盟批准,标志着全球首个新一代
PCSK9
抑制剂类降脂药成功诞生！不过,赛诺菲的
PCSK9
抑制剂
Praluent
极有可能在本周五获得
FDA
批准,成为美国市场中首个新一代
PCSK9
抑制剂类降脂药。
PCSK9
抑制剂是一类单抗药物,靶标是一种名为前蛋白转化酶枯草溶菌素
9
PCSK9
LDL-C
的能力,而
LDL-C
被公认为心血管疾病
CVD
的主要风险因子。
PCSK9
抑制剂提供了一种全新的治疗模式来对抗
LDL-C
被视为他汀类(如
Lipitor
和
Zocor
之后降脂领域取得的最大进步。
在这一轮研发竞赛中,安进的
Repatha
evolocumab
和赛诺菲
/Regeneron
的
Praluent
alirocumab
处于领先地位,辉瑞的
bococizumab
稍微落后,诺华、罗氏及默沙东则正在努力追赶。
有意思的是,在美国市场,安进
Repatha
原本处于领先地位,但赛诺菲在冲刺阶段史无前例地花了
6750
万美元买进一张加速审评券,使
Praluent
审查周期从正常的
10
个月缩短至
6
个月,实现超越安进。今年
6
月上旬,
FDA
专家委员会前后相差一天分别支持批准
Praluent
和
Repatha
FDA
已指定
2
个产品的
PDUFA
目标日期分别为
2015
年
7
月
24
日和
8
月
27
日。这也意味着,
Praluent
极有可能在本周五顺利拿到
FDA
批文,成为美国市场中的首个
PCSK9
抑制剂类降脂药。
具体而言,欧盟已批准
Repatha
用于：
——
原发性高胆固醇血症(杂合子家族性和非家族性)和混合型高脂血症
：
a
辅助饮食,并联合一种他汀类药物或他汀类及其他降脂药物,用于最大耐受剂量他汀类药物仍无法实现
LDL-C
治疗目标的成人患者；
b
辅助饮食,作为单药疗法或联合其他降脂药物,用于对他汀类药物不耐受或有禁忌的成人患者。
Repatha
的推荐剂量为：
140mg
(每
2
周一次)或
420mg
(每月一次),这
2
种剂量具有临床等效性。在临床试验中,
Repatha
相比安慰剂使
LDL-C
水平显著降低
55%-75%
Repatha
相比降胆固醇药物
Zetia
ezetimibe
依替米贝)使
LDL-C
水平显著降低
35%-45%
并大幅改善其他脂类参数。
——
纯合子家族性高胆固醇血症
HoFH
：联合其他降脂药物,用于
12
岁及以上青少年和成人患者。
Repatha
的初始推荐剂量为
420mg
(每月一次),若经过
12
周治疗后仍未实现缓解,则将剂量调整为
420mg
(每
2
周一次)。在临床试验中,
Repatha
相比安慰剂使
LDL-C
水平显著降低
15%-30%
。经长期治疗,降低
LDL-C
的疗效能够得到维持。
Repatha
是一种皮下注射药物,禁止静脉注射或肌肉注射
可在腹部、大腿及上臂区域皮肤注射,该药不应注射于娇嫩、擦伤、发红或硬结皮肤区域。患者在启动
Repatha
治疗前,需要排除导致胆固醇过高或血脂水平异常的一些继发因素(非遗传性)。目前,
Repatha
对心血管疾病发病率和死亡率方面的影响尚未确定。
在欧洲,有
60%
的高危患者服用他汀类药物或其他已上市的降脂药物仍然无法充分控制其
LDL-C
水平。而在极高危患者群体中,这一比例高达
80%
以上。据估计,欧盟每年在心血管疾病
(CVD)
方面的卫生保健费用高达
1060
亿欧元(约合
1098
亿美元)。
