汇总：FDA本周（7月13日-7月17日）药品监管信息

2015

年

7

月

20

日讯,

FDA

本周

7

月

13

日

-7

月

17

日)药品监管信息包括：

2

个新药、

4

个孤儿药、

2

个药物新适应症。其中重点为：重度抑郁症和精神分裂症新药

Rexulti

获批,年销售峰值

13

亿美元；

FDA

批准阿斯利康易瑞沙

Iressa

单药一线治疗晚期

EGFR

突变阳性非小细胞肺癌

NSCLC

。

1

、

FDA

批准灵北及大冢重度抑郁症和精神分裂症新药

Rexulti

Rexulti

brexpiprazole

是由大冢和灵北共同开发的一款重磅精神病新药,该药为每日口服一次的药物,获

FDA

批准：

1

作为一种辅助药物用于重度抑郁症

MDD

成人患者的治疗；

2

用于精神分裂症

schizophrenia

成人患者的治疗。双方已计划在今年

8

月将

Rexulti

推向美国市场。

值得一提的是,

Rexulti

同时入选彭博社《

2015

年新药中的重磅炸弹》和路透社《

2015

最值得关注的药品预测》,年销售峰值为

13

亿美元。

2

、

FDA

批准

Veloxis

公司肾脏移植药物

EnvarsusXR

EnvarsusXR

由丹麦

Veloxis

公司和意大利

Chiesi

公司合作研发,已获

FDA

批准用于肾移植患者,预防器官排斥反应。在临床试验中,

EnvarsusXR

在生物利用度及药代动力学方面毫不逊色于当前的主流移植药物普乐

Prograf

通用名：

tacrolimus

他克莫司)。

Prograf

每日口服

2

次,而

Envarsus

每日口服一次,可取代

Prograf

并降低患者服药负担。此前,

FDA

已授予

EnvarsusXR

孤儿药地位。

3

、

FDA

授予

4

个药物孤儿药地位

FDA

授予

CleaveBioSciences

公司药物

CB-5083

治疗多发性骨髓瘤

MM

的孤儿药地位,该药能够抑制

p97

酶,该酶在蛋白质稳态

homeostasis

方面发挥着多种作用。目前,

CB-5083

正处于

2

个

I

期临床,分别治疗复发

难治多发性骨髓瘤和实体瘤。

FDA

授予

Immuovaccine

公司卵巢癌药物

DPX-Survivac

孤儿药地位,目前正开发用于所有阶段卵巢癌治疗。

DPX-Survivac

是一种新型癌症免疫治疗疫苗,可刺激免疫系统产生针对肿瘤相关抗原

Survivin

的

T

细胞应答。在

I

期临床中,

DPX-Survivac

联合低剂量口服环磷酸酰胺治疗组患者经历了很强的免疫反应。

FDA

授予

Newron

公司雷特综合征治疗药物

Sarizotan

(沙立佐坦)孤儿药地位,该药旨在改善患者呼吸暂停、过度换气、屏气等异常呼吸模式,并阻止心肺并发症的发生。

Sarizotan

是一种

5HT1A

受体激动剂和

D2

激动剂

拮抗剂,目前处于临床前测试。在测试试验中,

Sarizotan

急性和慢性给药使呼吸暂停和过度换气发作次数显著降低

70-80%

。

FDA

授予

Novogen

公司药物

Anisina

治疗神经母细胞瘤的孤儿药地位。在神经母细胞瘤动物模型中开展的临床前研究,证实

Anisina

能提高标准护理微管靶向药物长春新碱

vincristine

的疗效。

4

、

FDA

批准阿斯利康易瑞沙

Iressa

治疗晚期

EGFR

突变阳性非小细胞肺癌

NSCLC

易瑞沙

Iressa

是一种表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂

EGFR-TKI

,能够阻断导致肿瘤生长和扩散的信号通路。

FDA

已批准

Iressa

作为一种单药疗法,用于

EGFR

突变阳性转移性非小细胞肺癌

NSCLC

患者的一线治疗,具体为

EGFR

存在外显子

19

删除突变或外显子

21

存在

L858R

替代突变。之前,

FDA

已授予

Iressa

治疗

EGFR

突变阳性

NSCLC

的孤儿药地位。

阿斯利康与德国

Qiagen

(凯杰)达成合作,提供循环肿瘤

DNA(ctDNA)

伴随诊断试剂盒,指导

Iressa

用于晚期

NSCLC

的治疗。该款

IressactDNA

伴随诊断试剂盒是一种非侵入性诊断方法,利用一种高度敏感的技术,检测患者血液中

ctDNA

片段中的

EGFR

突变状态,从而区分出适合

Iressa

治疗的患者群体。在

IV

期

IFUM

研究中,该款

ctDNA

伴随诊断试剂盒表现出了强大且可靠的

EGFR

突变状态鉴别能力。

Iressa

于

2002

年上市,已获全球

91

个国家批准,治疗局部晚期或转移性

EGFR

突变阳性

NSCLC

成人患者的治疗。目前,阿斯利康正在评估

Iressa

联合其他实验性药物(包括

PD-L1

免疫疗法

durvalumab

即

MEDI4736

用于更广泛类型的肺癌患者。

5

、

FDA

批准

Dysport

治疗成人上肢痉挛

FDA

已批准法国易普森

Ipsen

公司

Dysport

注射液,治疗成人上肢痉挛。

Dysport

是新一代

A

型肉毒杆菌素注射剂,在临床试验中,

Dysport

治疗组肘、腕、手指屈肌的肌张力增高(僵硬、挠曲、痉挛)严重程度显著降低。据估计,在美国约

180

万人患有痉挛,其症状为肌肉僵硬、弯曲、痉挛、抽搐、疼痛等。之前,

Dysport

已获批用于治疗颈部肌张力障碍。