FDA发布分散式临床试验指南草案：大力支持药物和器械开发

美国FDA于5月初发布分散式临床试验（DCT）指南草案，旨在为药品、生物制品和器械临床试验的申办人提供建议。该指南草案的制定是为了满足《食品和药品综合改革法案》（FDORA）中有关发布或修订指南草案的要求，澄清和推进分散式临床研究的使用，以支持药物和器械开发。

FDA将分散式临床试验定义为“部分或所有与试验相关的活动在传统临床试验地点以外的地点进行”的试验，例如通过远程医疗预约在试验参与者家中进行随访，或在当地医疗保健机构进行实验室化验。FDA表示，指南草案的目标是通过使用分散的临床试验“推进医疗产品开发和研究”，以减少参与障碍、增加试验参与者的“广度和多样性”，促进药物开发。

FDA局长RobertCaliff表示，“FDA长期以来一直在考虑分散式临床试验的好处。数字健康技术的进步和新冠疫情大流行背景下，许多试验参与者的亲自访问受限或无法访问，加速了这些活动的更广泛采用。随着我们寻求改进证据生成系统，分散式临床试验可能会增加试验参与者的便利性，减轻护理人员的负担，扩大对更多样化人群的覆盖范围，提高试验效率，并促进对罕见病和影响那些行为能力有限人群的疾病的研究。”

FDA对分散式临床试验和传统现场试验有相同的要求，FDA为分散试验提供了建议，包括设计考虑、如何进行远程试验访问和其他相关活动、使用数字健康技术获取数据、申办人和研究者的角色和责任，如何获得知情同意和机构审查委员会对知情同意的监督，如何确定研究产品的适当使用，如何包装和运输研究产品，以及如何安全地监查参与者。

FDA还承认试验可以采取完全分散式，或混合分散式。例如，完全分散式试验在非传统试验场地进行所有活动，而混合分散式试验可能在传统场地进行一些现场访问，而在非传统试验场地进行其他访问。FDA指出，简单产品的申办人可能会受益于完全分散式试验，而混合解决方案可能更适合在特定研究场地进行复杂医学评估并进行远程随访的研究产品。

FDA表示，分散式临床试验的研究者仍对试验的整体执行以及在试验中开展活动的人员负责。分散式试验的研究者也仍然负责获得知情同意，确保研究产品的适当管理，并合理执行和记录有效性和安全性评估。FDA指出，在分散式临床试验中协调所有试验活动可能是一个潜在的挑战，但分散式临床试验应该备有计划来“促进试验的分散化”。

FDA还指出，“这些计划应酌情考虑使用当地医疗保健设施、当地医疗保健提供者和当地临床实验室设施；访问试验参与者的家；并将研究性产品直接分发给参与者。与DCT的可行性、设计、实施或分析相关的具体问题应尽早与FDA的相关审评部门讨论。适当的培训、监督以及前期风险评估和管理将是成功实施DCT的关键。”