婴儿成神经细胞瘤属于儿童期较常见的恶性实体肿瘤,多数病例在5岁前发病,其严重程度与疾病分期、分子特征及发病年龄密切相关。
一、低危组
约半数患儿属于低危组,肿瘤可能自发消退或通过手术完全切除治愈,5年生存率超过90%。这类病例常见于1岁以内婴儿,肿瘤多位于肾上腺或交感神经节。
二、中危组
肿瘤存在局部浸润或少量转移时需化疗联合手术,治愈率约为70%-90%。典型表现为腹部包块伴贫血,部分患儿可能出现儿茶酚胺分泌相关症状如多汗、心悸。
三、高危组
广泛转移或MYCN基因扩增病例预后较差,需强化疗+干细胞移植+放疗等综合治疗。常见骨转移引起疼痛、骨髓侵犯导致血小板减少,5年生存率约50%。
四、特殊类型
4S期婴儿虽存在肝/皮肤转移,但因肿瘤生物学行为良好,多数可通过观察或低强度治疗获得痊愈。特征性皮肤结节呈蓝莓样改变,肝肿大可能引起呼吸困难。
患儿确诊后应尽早在儿童肿瘤专科进行评估,治疗方案需结合病理分型、分子检测结果综合制定。治疗期间需密切监测生长发育指标及治疗相关毒性反应。