血友病患者生存期差异较大,轻型患者通过规范治疗可接近正常寿命,重型患者可能出现严重出血并发症影响生存。生存时间主要与分型、治疗依从性、并发症管理、基因治疗进展有关。
血友病A和B根据凝血因子活性分为轻型、中型、重型,轻型患者出血风险低,重型患者常伴自发性出血。
规律输注凝血因子替代治疗可显著改善预后,预防性治疗能使重型患者年出血次数减少。
关节积血导致关节病变是主要致残因素,抑制物产生会增加治疗难度,需定期监测关节状态和抗体水平。
新型基因疗法可延长凝血因子表达时间,目前临床试验显示部分患者可实现长期缓解。
建议患者定期到血液科随访,建立个性化治疗方案,避免剧烈运动和外伤,出现异常出血及时就医处理。