小儿巨大血小板综合征是一种罕见的遗传性出血性疾病,主要表现为血小板体积增大、数量减少及功能障碍。该病主要由MYH9基因突变引起,典型症状包括皮肤黏膜出血、鼻衄、月经量过多等。
该病属于常染色体显性遗传,父母携带MYH9基因突变有概率遗传给子女。建议家长进行基因检测明确诊断,患儿需定期监测血小板功能。
骨髓巨核细胞生成异常导致血小板体积增大至正常2-3倍,同时伴有数量减少。家长需观察孩子有无瘀斑、牙龈出血等表现,必要时输注血小板。
血小板功能障碍可导致自发性出血,常见于鼻腔、消化道等部位。急性出血时可使用氨甲环酸、酚磺乙胺等止血药物,严重时需输注血小板悬液。
部分患儿会进展为Alport综合征,出现血尿、蛋白尿。家长需定期带孩子检查尿常规和肾功能,必要时使用血管紧张素转换酶抑制剂保护肾脏。
患儿应避免剧烈运动和外伤,日常饮食增加富含维生素K的西蓝花、菠菜等绿叶蔬菜,出血期间可遵医嘱使用重组人凝血因子VIIa等药物控制症状。