指甲髌骨综合征属于常染色体显性遗传病,由LMX1B基因突变导致,与特定染色体缺失无关。
1、遗传机制:
该病由17号染色体短臂上的LMX1B基因突变引起,属于基因功能异常而非染色体数目缺失。
2、核心症状:
典型表现为指甲发育不良、髌骨缺如或发育异常,可能伴随肘关节脱位和肾脏病变。
3、诊断方法:
通过临床表现结合基因检测确诊,影像学可评估骨骼异常程度,尿检监测肾功能。
4、管理原则:
需多学科协作,骨科处理关节畸形,肾科随访蛋白尿,必要时进行髌骨重建手术。
患者应避免剧烈运动防止关节损伤,定期监测尿常规和肾功能,孕期需加强遗传咨询。