血友病的基因疗法

Question

得了血友病之后，打算通过基因疗法治疗，血友病的基因疗法？

Answer 1

首先，本病的基因治疗目前正在研究中，尚未应用于临床治疗。对于此病来说，目前的治疗方法本身主要是使用抗纤溶药以及促进血小板凝集的止血药。若是病情较为严重，可用于包扎加压或局部沙袋加压以及冷敷，来进行止血，不过这种效果低于凝血因子的替代治疗。因此，仍需要使用凝结血浆。

Answer 2

基因治疗说的是通过研究将VIII因子合成的正常基因直接或间接地通过载体引入患者体内，可以纠正此病的遗传缺陷，产生足够的VIII因子。然而，用于治疗本病的基因疗法仍处于研究阶段，尚无大规模临床应用。去氨加压素可用于因反复关节出血诱发的关节僵硬的患者，在补充足部凝血因子的前提下进行关节置换。